Технологии редактирования генов CRISPR предлагают некоторые захватывающие возможности для медицины, помогает ли оно лечить БАС, борется с распространением малярии или потенциально предоставляет нам безграничный запас органов для трансплантации. Но редактирование генов также является спорным вопросом, о чем свидетельствуют недавние протесты. по поводу сообщений из Китая ДНК младенцев была отредактирована, чтобы потенциально остановить смертельные заболевания, такие как ВИЧ, оспа и холера.
Это одна из причин, почему новое исследование исследователей из Калифорнийского университета в Сан-Франциско так потенциально интересно. Они продемонстрировали, как терапия CRISPR может использоваться для предотвращения тяжелого ожирения у мышей. Тем не менее, им удалось добиться такого длительного контроля веса, не внося ни единого изменения в геном мышей. Полученный метод потенциально может быть применен и к другим типам генетической модификации.
Рекомендуемые видео
«У нас есть две копии каждого гена: по одной от каждого родителя».
Надав Ахитув, профессор биоинженерии и терапевтических наук в UCSF, рассказал Digital Trends. «Если в одной копии есть мутация, которая делает ее нефункциональной, это обеспечит только половину РНК и белка из этого гена. Для некоторых генов это совершенно нормально, но есть 660 генов, в которых половина [РНК и белка] приводит к болезням человека. В этих случаях у вас все еще есть одна совершенно нормальная копия, которая просто дает вам уровень РНК и белка на уровне 50 процентов. Здесь мы нацелились на эту нормальную копию и выжали из нее больше РНК и белка, увеличив уровни, которые она генерирует. Мы специально нацелены на этот ген, воспользовавшись преимуществами CRISPR… но используем мутантную форму CRISPR, которая не способна разрезать ДНК, а просто нацелена на нее».В качестве модели команда выбрала ожирение, чтобы посмотреть, смогут ли они решить эту проблему, воздействуя на одну нормальную копию обоих двух генов, имеющих решающее значение для регулирования голода. Эти гены часто мутируют у людей с тяжелым ожирением. Когда одна из этих копий этих генов отключена, оставшаяся копия должна нести всю рабочую нагрузку. Таким образом, сигнал, который он посылает, сообщая человеку, что он съел достаточно, недостаточно громкий. В результате у человека возникает непрекращающийся аппетит.
Поработав над экспериментом на мышах, исследователи полагают, что аналогичные подходы могут сработать и в испытаниях на людях. «Однако потребуется еще много экспериментов и времени, прежде чем это можно будет безопасно использовать в клинике», — сказал Ахитув. «Этот препарат следует вводить пациентам только после проведения надлежащих экспериментов, клинических испытаний и одобрения протокола на людях».
Был документ с описанием работы. недавно опубликовано в журнале Science.
Рекомендации редакции
- Редактирование генов CRISPR может помочь остановить распространение распространенного птичьего вируса
- Редактирование генов CRISPR поможет бороться с наследственной слепотой в исследовании в США
- Редактирование генов CRISPR создает мышей, устойчивых к кокаину, и призвано разгадать загадку зависимости
Обновите свой образ жизниDigital Trends помогает читателям быть в курсе быстро меняющегося мира технологий благодаря всем последним новостям, забавным обзорам продуктов, содержательным редакционным статьям и уникальным кратким обзорам.