«За последние годы был достигнут значительный прогресс в разработке подходов к доставке генов для лечения наследственных заболеваний, вызывающих слепоту». Доктор Джин Беннетт из Пенсильванского университета рассказали Digital Trends.
Рекомендуемые видео
В исследовательском проекте, опубликованном в журнале Генная терапия человека, команда под руководством Беннетта протестировала новые методы доставки терапевтических генов непосредственно в глаз. В их число вошли два так называемых «вектора AAV» под названием AAV7m8 и AAV8BP2, которые были специально разработаны для воздействия на определенные типы клеток сетчатки. Векторы AAV работают путем передачи исправленных генов и небольших нуклеиновых кислот отдельным клеткам, где они могут реплицироваться, чтобы обратить вспять течение редких генетических заболеваний.
«Из-за перспективности этих [конкретных] векторов мы провели тщательный анализ свойств этих реагентов при их доставке в сетчатку крупного животного», — продолжил Беннетт.
Команда протестировала методы лечения на приматах, кроме человека, поскольку только у приматов есть макула и ямка глаза, на которые предназначены векторы. В обоих случаях было обнаружено, что векторы работают эффективно.
Вся эта работа является частью захватывающей программы точной медицины, запущенной Школой Перельмана Пенсильванского университета. Ранее в этом году медицина была посвящена ускорению прогресса в области генной терапии и редактирования генома для решения различных медицинских проблем. условия.
Что будет дальше с этим конкретным исследованием? «Новые AAV, которые были описаны, будут проверены на безопасность и эффективность при определенных заболеваниях, вызывающих слепоту, сначала на моделях крупных животных и, в конечном итоге, в клинических испытаниях на людях», — отметил Беннетт.
Будем следить за будущим развитием событий!
Рекомендации редакции
- Редактировать, отменить: временное редактирование генов может помочь решить проблему комаров
- Редактирование генов может помочь в борьбе с малярией, заставляя рождаться только самцов комаров
- Генная терапия помогает людям с монохромным зрением видеть в цветах
- Ученые хотят провести испытания генной терапии на людях, которая могла бы помочь в борьбе с зависимостью
- Редактирование гена CRISPR-Cas9 однажды может «выключить» вирус ВИЧ в организме
Обновите свой образ жизниDigital Trends помогает читателям быть в курсе быстро меняющегося мира технологий благодаря всем последним новостям, забавным обзорам продуктов, содержательным редакционным статьям и уникальным кратким обзорам.
