Luxturna — первый препарат генной терапии, одобренный для лечения наследственных заболеваний

Генная терапия luxturna b0011097 искусственный каркас из микроРНК
Жоао Конде / MIT / Wellcome Images
Биомедицина в США только что сделала гигантский шаг вперед. На этой неделе Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Люкстурна, форму препарата. генная терапия целью которого является лечение дистрофии сетчатки — редкого заболевания глаз, поражающего клетки сетчатки. Это знаменует собой первый раз, когда FDA одобрило генная терапия наследственных заболеваний.

В частности, Люкстурна — это генетически модифицированный вирус, который переносит здоровый ген в глаз пациента. Испытания показали «потрясающие результаты», по словам отчет НПР, а пролеченные пациенты могут видеть гораздо лучше, чем раньше. Следовательно, многие из тех, кто получал лечение Люкстурной, впервые смогли выполнять определенные задачи — пациенты могли читать, заниматься спортом, кататься на велосипедах и самостоятельно выходить на улицу благодаря значительному улучшению своих показателей. зрение.

Рекомендуемые видео

«Сегодняшнее одобрение знаменует собой еще одно открытие в области генной терапии — как в том, как работает терапия, так и в расширении использования генной терапии за пределы лечения рака до лечения потеря зрения — и эта веха усиливает потенциал этого революционного подхода в лечении широкого спектра сложных заболеваний», — заявил в своем заявлении комиссар FDA Скотт Готлиб.

Связанный

  • Генная терапия помогает людям с монохромным зрением видеть в цветах
  • Сообщается, что китайские врачи родили первых в мире детей с отредактированными генами

В целом это был хороший год для генная терапия — в августе Кимрия стала первым препаратом генной терапии, одобренным для лечения лейкемии, а Йескарта получила одобрение FDA для лечения лимфомы в октябре.

«Кульминация десятилетий исследований привела к тому, что в этом году было три одобрения генной терапии для пациентов с серьезными и редкими заболеваниями», — добавил Готлиб. «Я верю, что генная терапия станет основой лечения и, возможно, излечения многих из наших самых разрушительных и трудноизлечимых болезней».

Хотя генная терапия действительно может стать долгожданным лекарством от многих из этих заболеваний, эти методы лечения могут также иметь довольно серьезные цены. Как отмечает NPR, первый продукт генной терапии стоит колоссальные 475 000 долларов, а производитель Luxturna Spark Therapeutics еще не раскрыл, сколько он будет стоить. Но спекуляции предполагают, что это может стоить 1 миллион долларов. на пациента.

«Я думаю, что цена будет огромной — в 20 или 30 раз выше годовой зарплаты типичного американца», — доктор Питер. Об этом рассказал Бах, директор Центра политики и результатов здравоохранения Мемориального онкологического центра Слоана-Кеттеринга. ЭНЕРГЕТИЧЕСКИЙ ЯДЕРНЫЙ РЕАКТОР. «В редких случаях, подобных этой, вопрос, который мы должны задать себе, заключается в том, какой именно объем богатства следует передать от общества инвесторам в этих компаниях. Не обращая на это внимания, мы просто позволяем инвесторам решать, сколько они могут получить».

Рекомендации редакции

  • Новая генная терапия с легкостью сжигает жир и наращивает мышцы. Но есть загвоздка
  • Ученые хотят провести испытания генной терапии на людях, которая могла бы помочь в борьбе с зависимостью

Обновите свой образ жизниDigital Trends помогает читателям быть в курсе быстро меняющегося мира технологий благодаря всем последним новостям, забавным обзорам продуктов, содержательным редакционным статьям и уникальным кратким обзорам.