Pentru ceva ce s-a numit „un nume cunoscut pentru biologii moleculari”, probabil că mulți dintre voi nu au auzit niciodată de CRISPR și nu știu de ce ar trebui să fiți entuziasmați (sau, eventual, îngroziți). Totul este despre terapie genetică avansată și splicing - și aduce ideile SF direct în realitate. Iată o întrebare rapidă despre știința din spatele CRISPR și de ce lumea acordă atât de multă atenție.
Bine, ce este CRISPR și ce înseamnă?
CRISPR se referă la secvențe neobișnuite de ADN care ajută la protejarea organismelor prin identificarea amenințărilor – în special virușii – și atacându-le. Numele reprezintă Clustered Interspațiat în mod regulat scurt Palindromic Se repetă. Da, sună puțin ridicol, dar este de fapt o descriere foarte precisă atunci când ne uităm la secvențele ADN în sine. Ele sunt grupate, sunt distanțate la intervale clare și, atunci când li se atribuie valori de litere, arată ca niște palindromuri scurte care se repetă iar și iar cu mici variații.
Videoclipuri recomandate
CRISPR-urile au fost observate pentru prima dată în anii 1980, când oamenii de știință studiau genomul arheilor și bacteriilor. Chiar și în genoamele atât de relativ simple, biologii (în special Francisco Mojica) au început să observe aceste secvențe ciudate care păreau să se repete într-un mod foarte specific, cu spații între ele. Biologii moleculari erau siguri că au un scop unic, iar teoria dominantă a devenit curând apărare virală, ceea ce a fost în cele din urmă dovedit în 2007 sub conducerea lui Philippe Horvath. Cu toate acestea, abia la începutul anilor 2010, cercetătorii au început să fie deosebit de pasionați de potențialul din spatele CRISPR.
Legate de
- Editarea genelor CRISPR-Cas9 ar putea într-o zi să „oprească” virusul HIV din organism
- Medicii chinezi au născut primii copii din lume modificați genetic
Deci este doar un fir de ADN?
Da și nu. CRISPR a devenit un facilitator al îmbinării genelor, al editării și al experimentelor generale. Pentru a înțelege cum, este important să înțelegem mai întâi rolul CRISPR-urilor în genom și modul în care funcționează pentru a proteja organismele (de obicei, așa cum am menționat, bacteriile). O comparație corectă ar fi telegrafele care trimit cod Morse. Fiecare secvență este un mesaj despre un atac diferit și fiecare spațiu este STOP-ul care încheie acel mesaj. Dacă metaforele nu sunt treaba ta, Harvard intră mult mai în profunzime.
Când un organism întâlnește un virus nou și periculos, nu știe cum să se protejeze sau să învingă virusul – trebuie să învețe, la fel cum fac majoritatea răspunsurilor imune. Acest lucru poate fi dificil, deoarece virușii atacă ADN-ul direct... dar acest lucru îi face și vulnerabili în anumite moduri. Secvențele CRISPR fură fire cheie de ADN din virus și le păstrează în acele mici mesaje de cod Morse. Când un virus similar atacă din nou, CRISPR răspunde: „O, recunoaștem asta: iată cum să-l învingem!” Și trimite mesajul relevant de cod Morse pe câmpul de luptă.
Acolo, micii soldați CRISPR numiți Cas – enzime produse special pentru această misiune și numerotate în funcție scopul lor – se leagă de ADN-ul viral și îl tăiați la punctul său slab, conform informațiilor codificate în mesaj. Acest lucru oprește virusul și permite organismului să se apere cu succes.
…Bine. De ce mai contează asta?
Pentru că – și este greu de subestimat importanța acestui lucru – în timp ce CRISPR își folosește doar telegraful sistem de apărare împotriva virușilor, oamenii de știință și-au dat seama că ar putea folosi acel telegraf comunica orice. Închide o genă? Sigur (nici măcar nu trebuie să fie o genă virală). Porniți o genă? Nicio problemă – doar transmiteți instrucțiunile potrivite către soldații enzimei Cas. CRISPR-Cas9 în special poate deveni un instrument excelent pentru tăierea, recombinarea și, în general, editarea ADN-ului, atâta timp cât primește mesajele potrivite.
De ani de zile, oamenii de știință au lucrat la modalități de a controla Cas9 și, mai târziu, de a dezvolta mici ghiduri ARN pentru Cas9. soldații și chiar soldații suplimentari apelează Cpf1, care sunt mai buni la infiltrare și extracție fără risc de mutaţie. În comparație cu aceasta, instrumentele vechi și greoaie de manipulare a genelor arătau ca niște bâte de oameni din peșteră lângă laserele chirurgicale. A devenit o știre uriașă în comunitatea științifică și, de fapt, a început mai multe bătălii între diferite grupuri și cercetători despre cine merita credit pentru ce.
Până acum, bine. Dar de ce este aceasta o afacere mare în lumea tehnologiei?
Pentru că în prezent suntem la începutul unei uriașe explozii de experimentare CRISPR. Dispozitivele noastre medicale și cunoștințele științifice au atins un punct în care putem pune în practică tot ceea ce am învățat de la CRISPR și putem începe să realizăm experimente rapide și eficiente privind îmbinarea genelor. Pentru cei interesați de ultimă generație, Franjuri-exploatații demne ale științei, acesta este locul potrivit.
Într-adevăr? Vrei să spui că putem edita oricineADN-ul lui acum?
Buna intrebare. Nu suntem încă acolo, dar au fost efectuate câteva experimente promițătoare. S-a produs o pereche de maimuțe cu modificări specifice ale genelor prin mutații țintite folosind tehnici CRISPR. Scopul aici a fost de a identifica problemele genetice înainte de naștere și de a perturba genele defecte, astfel încât ei nu pot face nici un rău (a fost, de asemenea, mare lucru că a funcționat cu maimuțe în loc de doar cu soareci). Alte experimente au arătat că procesul poate fi folosit și pentru modifică ADN-ul în siguranță pentru a rezista infecției cu HIV.
Cu toate acestea, cel mai interesant experiment este în curs de desfășurare în China, unde oamenii de știință încearcă să folosească tehnicile CRISPR pentru a îndepărtați ADN-ul deteriorat din celule a pacienților adulți vii cu cancer pulmonar. Sunt mulți ochi pe acest proiect pentru a vedea cât de reușit este.
Bine: Cum arată viitorul CRISPR?
Avem mult de lucru. Este de remarcat faptul că experimentele menționate mai sus au necesitat o perioadă lungă de cercetare costisitoare și multe, multe cazuri eșuate înainte succesul a fost atins – și chiar și atunci, a învăța cum să repeți cu exactitate acele experimente va necesita muncă și investiții serioase.
Dar este vorba mai mult de rafinament decât de noi descoperiri: cu alte cuvinte, este doar o chestiune de timp până când învățăm să folosim CRISPR suficient de bine pentru a aduce aplicații în lumea medicală. Când asta începe să se întâmple (și ar putea dura doar câțiva ani), multe dintre întrebările teoretice pe care le avem despre manipularea genelor, bebeluși de designer, organisme înarmate, creșterea umană și sistemele de plată pentru vindecare vor deveni mult mai mult decât teoretice.
Recomandările editorilor
- Editarea genelor CRISPR ar putea ajuta la oprirea unui virus obișnuit a păsărilor de curte
- Saga CRISPR pentru bebeluși continuă, deoarece China confirmă a doua sarcină modificată genetic
- Editarea genelor CRISPR creează șoareci rezistenți la cocaină, cu scopul de a rezolva puzzle-ul dependenței
