Editarea genelor CRISPR face un alt mare pas înainte, vizând ARN-ul
De când a fost demonstrat pentru prima dată în 2007, instrumentul de editare genetică CRISPR/Cas9 a fost folosit pentru a edita ADN-ul în încercarea de a produce organisme precum culturi rezistente la secetă și vite rezistente la boli. În noiembrie, tehnologia a fost chiar folosită în încercarea de a trata un bărbat cu o boală moștenită gravă.
Acum, o echipă de cercetători de la Institutul Salk a identificat o nouă familie de enzime CRISPR care vizează ARN în loc de ADN și a folosit instrumentul pentru a aborda dezechilibrul proteic din celulele izolate de la o persoană care suferă demenţă.
Videoclipuri recomandate
„Mesajele” ARN sunt mediatori cheie ai multor procese biologice. Patrick Hsu, un coleg de biologie Salk care a condus studiul, a declarat pentru Digital Trends. „Sunt omologul dinamic al secvențelor de ADN comparativ statice. În multe boli, aceste mesaje ARN sunt dezechilibrate, astfel încât capacitatea de a le ținti direct și de a le modula într-un mod robust și specific va fi o completare excelentă pentru editarea ADN-ului.”
Hsu a continuat: „Scopul nostru a fost de a explora diversitatea naturală a sistemelor CRISPR de-a lungul vieții microbiene pentru a găsi o enzimă care vizează ARN-ul care să fie foarte robustă și specifică în celulele umane”.
Legate de
- Editarea genelor CRISPR ar putea ajuta la oprirea unui virus obișnuit a păsărilor de curte
- Domesticarea culturilor durează de obicei secole. CRISPR a făcut-o în doi ani
Hsu a recunoscut că rata de succes pentru un proiect cu o gamă atât de largă a fost „în general destul de scăzută” și că câteva cerințe suplimentare au făcut efortul lor și mai complex. În primul rând, au fost hotărâți să găsească o variantă mică CRISPR care ar putea furniza ARN viral în părți ale creierului - o funcție inaccesibilă instrumentelor precum Cas9. Iar instrumentul trebuia să fie mai flexibil și mai eficient decât tehnologia de țintire a ARN standard de aur.
Pentru a-și găsi instrumentul dorit, Hsu și colegii săi au creat mai întâi un program de calcul care pieptănează bazele de date ADN bacterian, căutând pentru modelele de ADN repetat care semnalează un sistem CRISPR și au identificat o familie de enzime care vizează ARN-ul pe care le-au numit Cas13d. Apoi au specificat căutarea lor în familia Cas13d pentru versiunea cea mai relevantă pentru utilizare în celulele umane și au ajuns pe o bacterie intestinală numită Ruminococcus flavefaciens XPD3002, sau CasRx.
Cercetătorii au proiectat CasRx să funcționeze în celulele umane și să abordeze o formă de demență numită tulburare neurodegenerativă FTD. Pentru a face acest lucru, au împachetat instrumentul într-un virus și l-au livrat neuronilor care au fost cultivați din celule stem ale unui pacient cu FTD. Într-un studiu publicat săptămâna aceasta în revista Cell, CasRx a arătat o eficacitate de 80% în reechilibrarea proteinelor tau, care sunt implicate în variantele de demență, inclusiv boala Alzheimer.
„Acest instrument va fi foarte util pentru studierea biologiei ARN pe termen scurt și, sperăm, pentru tratarea bolilor legate de ARN în viitor”, a spus Hsu. „Editarea genelor duce la modificări ale secvenței genomului prin tăieturi de ADN și efectele sale sunt permanente într-o celulă editată... țintirea ARN-ului cu CasRx poate fi utilizat pentru a genera modificări tranzitorii sau gradate fără a induce leziuni ADN, cum ar fi pentru a restabili nivelurile de ARN la un nivel sănătos. stat."
Recomandările editorilor
- Nu renunțați încă la dieta, dar oamenii de știință au descoperit cum CRISPR poate arde grăsimile
- Editarea genelor CRISPR-Cas9 ar putea într-o zi să „oprească” virusul HIV din organism
- CRISPR oprește boala genetică fatală la câini, ar putea face în curând același lucru și la oameni
Îmbunătățește-ți stilul de viațăDigital Trends îi ajută pe cititori să țină cont de lumea rapidă a tehnologiei cu toate cele mai recente știri, recenzii distractive despre produse, editoriale perspicace și anticipări unice.
