„Au fost multe progrese în ultimii ani în dezvoltarea abordărilor de livrare a genelor pentru tratamentul bolilor orbitoare ereditare”, Dr. Jean Bennett de la Universitatea din Pennsylvania a declarat pentru Digital Trends.
Videoclipuri recomandate
Într-un proiect de cercetare, publicat în jurnal Terapia genică umană, o echipă condusă de Bennett a testat noi metode pentru livrarea genelor terapeutice direct la ochi. Acestea au inclus doi așa-numiți „vectori AAV” numiți AAV7m8 și AAV8BP2, care au fost special proiectați pentru a viza anumite tipuri de celule retiniene. Vectorii AAV funcționează prin transmiterea genelor corectate și a acidului nucleic mic către celulele individuale, unde se pot replica pentru a inversa cursul bolilor genetice rare.
„Din cauza promisiunii acestor vectori [particulari], am efectuat o analiză amănunțită a proprietăților acestor reactivi atunci când sunt livrați în retina unui animal mare”, a continuat Bennett.
Echipa a testat terapiile pe primate non-umane, deoarece numai primatele posedă părțile maculei și foveei ale ochiului pe care vectorii sunt proiectați să lucreze. În ambele cazuri, s-a constatat că vectorii funcționează eficient.
Lucrarea face parte dintr-un program interesant de medicină de precizie lansat de Perelman School of a Universității din Pennsylvania Medicină la începutul acestui an – dedicată accelerării progresului în terapiile genetice și editarea genomului pentru a rezolva o varietate de probleme medicale. conditii.
Urmează cu această cercetare specială? „Noile AAV care au fost descrise vor fi testate pentru siguranță și eficacitate în special în bolile orbitoare, mai întâi pe modele animale mari și în cele din urmă în studiile clinice umane”, a remarcat Bennett.
Vom ține ochii deschiși pentru evoluții viitoare!
Recomandările editorilor
- Editați, anulați: editarea temporară a genelor ar putea ajuta la rezolvarea problemei țânțarilor
- Editarea genelor ar putea lupta împotriva malariei, provocând nașterea doar a țânțarilor masculi
- Terapia genică ajută persoanele cu vedere monocromă să vadă în culoare
- Oamenii de știință doresc studii umane pentru terapia genică care ar putea ajuta la lupta împotriva dependenței
- Editarea genelor CRISPR-Cas9 ar putea într-o zi să „oprească” virusul HIV din organism
Îmbunătățește-ți stilul de viațăDigital Trends îi ajută pe cititori să țină cont de lumea rapidă a tehnologiei cu toate cele mai recente știri, recenzii distractive despre produse, editoriale perspicace și anticipări unice.
