Mai exact, Luxturna este un virus modificat genetic care poartă o genă sănătoasă în ochiul unui pacient. Testele au arătat „rezultate dramatice”, per an Raportul NPR, cu pacienții tratați capabili să vadă mult mai eficient decât înainte. În consecință, mulți dintre cei care au primit tratament Luxturna au reușit să îndeplinească anumite sarcini pentru prima dată — pacienții puteau citi, face sport, merge pe bicicletă și ieși pe cont propriu, datorită îmbunătățirii semnificative a acestora viziune.
Videoclipuri recomandate
„Aprobarea de astăzi marchează o altă premieră în domeniul terapiei genice – atât în ceea ce privește modul în care funcționează terapia, cât și în extinderea utilizării terapiei genice dincolo de tratamentul cancerului la tratamentul pierderea vederii – iar această piatră de hotar întărește potențialul acestei abordări inovatoare în tratarea unei game largi de boli provocatoare”, a declarat comisarul FDA, Scott Gottlieb, într-o declarație.
Legate de
- Terapia genică ajută persoanele cu vedere monocromă să vadă în culoare
- Medicii chinezi au născut primii copii din lume modificați genetic
Acesta a fost un an bun în ansamblu pentru terapia genică — în august, Kymriah a devenit primul medicament de terapie genică aprobat pentru tratarea leucemiei, în timp ce Yescarta a primit aprobarea FDA pentru a trata limfomul în octombrie.
„Apogeul a zeci de ani de cercetare a dus la trei aprobări de terapie genetică anul acesta pentru pacienții cu boli grave și rare”, a adăugat Gottlieb. „Cred că terapia genică va deveni un pilon principal în tratarea, și poate vindeca, multe dintre cele mai devastatoare și insolubile boli ale noastre.”
În timp ce terapia genică ar putea fi într-adevăr un leac mult așteptat pentru multe dintre aceste boli, aceste tratamente ar putea veni și cu niște prețuri destul de serioase. După cum a menționat NPR, primul produs de terapie genetică costă 475.000 de dolari, iar producătorul Luxturna Spark Therapeutics încă nu a dezvăluit cât va percepe. Dar speculațiile sugerează că ar putea costa 1 milion de dolari per pacient.
„Cred că prețul va fi enorm – de 20 sau 30 de ori salariul anual al unui american tipic”, dr. Peter Bach, directorul Centrului pentru Politici și Rezultate în Sănătate din cadrul Memorial Sloan Kettering Cancer Center, a declarat NPR. „În condiții rare ca aceasta, întrebarea pe care trebuie să ne-o punem este exact câtă bogăție ar trebui transferată de la societate către investitorii din aceste companii. Fără să abordăm acest lucru, lăsăm doar investitorii să decidă cât de mult pot lua.”
Recomandările editorilor
- Noua terapie genetică reduce grăsimea și construiește mușchi cu ușurință. Dar există o captură
- Oamenii de știință doresc studii umane pentru terapia genică care ar putea ajuta la lupta împotriva dependenței
Îmbunătățește-ți stilul de viațăDigital Trends îi ajută pe cititori să țină cont de lumea rapidă a tehnologiei cu toate cele mai recente știri, recenzii distractive despre produse, editoriale perspicace și anticipări unice.
