“Tem havido um grande progresso nos últimos anos no desenvolvimento de abordagens de entrega de genes para o tratamento de doenças hereditárias que causam cegueira”, Dr. da Universidade da Pensilvânia disse à Digital Trends.
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Em projeto de pesquisa, publicado na revista Terapia Genética Humana, uma equipe liderada por Bennett testou novos métodos para entregar genes terapêuticos diretamente ao olho. Estes incluíram dois chamados “vetores AAV” denominados AAV7m8 e AAV8BP2, que foram especialmente projetados para atingir tipos específicos de células da retina. Os vetores AAV funcionam transmitindo genes corrigidos e pequenos ácidos nucleicos para células individuais, onde podem replicar-se para reverter o curso de doenças genéticas raras.
“Devido à promessa desses vetores [particulares], realizamos uma análise minuciosa das propriedades desses reagentes quando entregues na retina de um animal grande”, continuou Bennett.
A equipe testou as terapias em primatas não humanos porque apenas os primatas possuem as partes da mácula e da fóvea do olho nas quais os vetores foram projetados para atuar. Em ambos os casos, verificou-se que os vectores funcionaram eficazmente.
O trabalho faz parte de um programa emocionante de medicina de precisão lançado pela Escola de Medicina Perelman da Universidade da Pensilvânia. Medicina no início deste ano – dedicada a acelerar o progresso em terapias genéticas e edição de genoma para resolver uma variedade de problemas médicos. condições.
O próximo passo com esta pesquisa específica? “Os novos AAVs descritos serão testados quanto à segurança e eficácia em doenças que causam cegueira, primeiro em modelos animais de grande porte e, finalmente, em ensaios clínicos em humanos”, observou Bennett.
Manteremos nossos olhos abertos para desenvolvimentos futuros!
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