Za coś, co zostało nazwane „powszechnie znana nazwa biologów molekularnych”, wielu z Was prawdopodobnie nigdy nie słyszało o CRISPR i nie wie, dlaczego powinniście być podekscytowani (lub być może przerażeni). Wszystko opiera się na zaawansowanej terapii genowej i splicingu, dzięki czemu pomysły science fiction stają się rzeczywistością. Oto krótkie często zadawane pytania na temat podstaw naukowych CRISPR i powodów, dla których świat zwraca na to tak dużą uwagę.
OK, czym jest CRISPR i co oznacza?
CRISPR odnosi się do niezwykłych sekwencji DNA, które pomagają chronić organizmy poprzez identyfikowanie zagrożeń – zwłaszcza wirusów – i atakowanie ich. Nazwa oznacza Skupione Regularnie rozmieszczone, krótkie Palindromiczny Powtarza. Tak, to brzmi trochę absurdalnie, ale w rzeczywistości jest to bardzo dokładny opis, patrząc na same sekwencje DNA. Są skupione, rozmieszczone w wyraźnych odstępach, a po przypisaniu wartości liter rzeczywiście wyglądają jak krótkie palindromy, powtarzające się w kółko z niewielkimi zmianami.
Polecane filmy
CRISPR po raz pierwszy zauważono już w latach 80. XX wieku, kiedy naukowcy badali genomy archeonów i bakterii. Nawet w tak stosunkowo prostych genomach biolodzy (zwłaszcza Francisco Mojica) zaczęli zauważać te dziwne sekwencje, które zdawały się powtarzać w bardzo specyficzny sposób, ze spacjami pomiędzy nimi. Biolodzy molekularni byli pewni, że mają one wyjątkowy cel i wkrótce dominującą teorią stała się obrona wirusowa, co ostatecznie zostało udowodnione w 2007 roku pod kierunkiem Philippe'a Horvatha. Jednak dopiero na początku 2010 roku badacze zaczęli szczególnie interesować się potencjałem CRISPR.
Powiązany
- Edycja genu CRISPR-Cas9 może pewnego dnia „wyłączyć” wirusa HIV w organizmie
- Według doniesień chińscy lekarze urodzili pierwsze na świecie dzieci poddane edycji genów
Więc to tylko nić DNA?
Tak i nie. CRISPR stał się narzędziem umożliwiającym składanie, edytowanie i ogólne eksperymentowanie genów. Aby zrozumieć, w jaki sposób, ważne jest, aby najpierw zrozumieć rolę CRISPR w genomach i sposób, w jaki działają one w celu ochrony organizmów (zwykle, jak wspomnieliśmy, bakterii). Uczciwym porównaniem byłyby telegrafy wysyłające alfabet Morse'a. Każda sekwencja to wiadomość o innym ataku, a każda spacja to STOP, który kończy tę wiadomość. Jeśli nie przepadasz za metaforami, Harvard sięga znacznie głębiej.
Kiedy organizm napotyka nowego i niebezpiecznego wirusa, nie wie, jak się chronić lub pokonać wirusa – musi się uczyć, tak jak robi to większość reakcji immunologicznych. Może to być trudne, ponieważ wirusy atakują bezpośrednio DNA… ale to także czyni je pod pewnymi względami podatnymi na ataki. Sekwencje CRISPR kradną kluczowe nici DNA wirusa i przechowują je w małych wiadomościach alfabetu Morse'a. Kiedy podobny wirus atakuje ponownie, CRISPR odpowiada: „Och, rozpoznajemy to: oto jak go pokonać!” Wysyła także odpowiednią wiadomość alfabetem Morse’a na pole bitwy.
Tam mali żołnierze CRISPR zwani Cas – enzymami wyprodukowanymi specjalnie na potrzeby tej misji i ponumerowanymi według ich cel – związać się z wirusowym DNA i przeciąć go w jego słabym punkcie, zgodnie z informacją zakodowaną w wiadomość. To wyłącza wirusa i umożliwia organizmowi skuteczną obronę.
…Dobra. Dlaczego to znowu ma znaczenie?
Ponieważ – i trudno nie docenić tego znaczenia – podczas gdy CRISPR posługuje się wyłącznie swoim telegrafem systemu obrony przed wirusami, naukowcy zdali sobie sprawę, że można do tego wykorzystać ten telegraf komunikować się wszystko. Zamknąć gen? Jasne (nie musi to być nawet gen wirusowy). Włączyć gen? Nie ma problemu – po prostu prześlij właściwą instrukcję żołnierzom Cas zajmującym się enzymami. W szczególności CRISPR-Cas9 może stać się doskonałym narzędziem do krojenia, rekombinacji i ogólnie edycji DNA, pod warunkiem, że otrzyma odpowiednie komunikaty.
Przez lata naukowcy pracowali nad sposobami kontrolowania Cas9, a później nad opracowaniem małych przewodników RNA dla Cas9 żołnierze, a nawet żołnierze uzupełniający, nazywają się Cpf1, którzy są lepsi w infiltracji i ekstrakcji bez ryzyka mutacja. W porównaniu z tym stare, nieporęczne narzędzia manipulacji genami wyglądały jak maczugi jaskiniowców obok laserów chirurgicznych. Stało się to ogromną wiadomością w społeczności naukowej i faktycznie zapoczątkowało kilka bitew między różnymi grupami i badaczami o to, komu za co należy się uznanie.
Jak na razie dobrze. Ale dlaczego jest to wielka sprawa w świecie technologii?
Ponieważ obecnie jesteśmy na początku ogromnej serii eksperymentów CRISPR. Nasze urządzenia medyczne i wiedza naukowa osiągnęły punkt, w którym możemy zastosować w praktyce wszystko, czego nauczyliśmy się dzięki CRISPR, i rozpocząć szybkie i skuteczne eksperymenty dotyczące składania genów. Dla zainteresowanych nowinkami, Grzywka-godne wyczyny nauki, to jest miejsce, w którym warto być.
Naprawdę? Chcesz powiedzieć, że możemy edytować? ktokolwiekDNA teraz?
Dobre pytanie. Jeszcze tego nie osiągnęliśmy, ale przeprowadzono kilka obiecujących eksperymentów. Powstała para małp ze specyficznymi zmianami genów w wyniku ukierunkowanych mutacji z wykorzystaniem technik CRISPR. Celem było zidentyfikowanie problemów genetycznych przed urodzeniem i zniszczenie wadliwych genów nie mogą wyrządzić żadnych szkód (wielką sprawą było także to, że zadziałało z małpami, a nie tylko z nimi). myszy). Inne eksperymenty wykazały, że proces ten można również zastosować bezpiecznie zmieniać DNA, aby zapobiec zakażeniu wirusem HIV.
Najbardziej ekscytujący eksperyment trwa jednak w Chinach, gdzie naukowcy próbują wykorzystać do tego techniki CRISPR usunąć uszkodzone DNA z komórek żywych dorosłych pacjentów z rakiem płuc. Wiele oczu obserwuje ten projekt, aby zobaczyć, jak bardzo jest on skuteczny.
W porządku: jak wygląda przyszłość CRISPR?
Mamy mnóstwo pracy. Warto zaznaczyć, że wspomniane powyżej eksperymenty wymagały długiego okresu kosztownych badań i wielu, wielu nieudanych przypadków osiągnięto sukces – ale nawet wtedy nauczenie się, jak dokładnie powtarzać te eksperymenty, będzie wymagało poważnej pracy i inwestycji.
Ale tu chodzi bardziej o udoskonalenie niż o nowe odkrycia: innymi słowy, to tylko kwestia czasu, zanim nauczymy się korzystać z CRISPR na tyle dobrze, aby wprowadzić zastosowania w świecie medycznym. Kiedy to zacznie się dziać (a może to nastąpić dopiero za kilka lat), wiele teoretycznych pytań, jakie mamy na temat manipulacji genami, designerskie dzieciuzbrojone organizmy, wzmacnianie człowieka i systemy „płatności za leczenie” staną się czymś więcej niż tylko teorią.
Zalecenia redaktorów
- Edycja genów CRISPR może pomóc w zatrzymaniu powszechnego wirusa drobiu
- Saga o dziecku CRISPR trwa, gdy Chiny potwierdzają drugą ciążę z edytowanymi genami
- Edycja genów CRISPR tworzy myszy odporne na kokainę i ma na celu rozwiązanie zagadki uzależnienia
