Edycja genów CRISPR stanowi kolejny duży krok naprzód, ukierunkowując się na RNA
Od chwili wykazania tego po raz pierwszy w 2007 r. narzędzie do edycji genów CRISPR/Cas9 został wykorzystany do edycji DNA w celu wytworzenia organizmów takich jak rośliny uprawne odporne na suszę i bydło odporne na choroby. W listopadzie technologia została nawet wykorzystana próbując leczyć mężczyznę cierpiącego na poważną chorobę dziedziczną.
Teraz zespół naukowców z Instytutu Salk zidentyfikował nową rodzinę enzymów CRISPR, których celem jest RNA zamiast DNA i zastosował to narzędzie do rozwiązania problemu braku równowagi białkowej w komórkach wyizolowanych od osoby cierpiącej na tę chorobę demencja.
Polecane filmy
„„Wiadomości” RNA są kluczowymi mediatorami wielu procesów biologicznych”, Patryk Hsu– powiedział Digital Trends, pracownik biologii Salka, który kierował badaniem. „Są dynamicznym odpowiednikiem stosunkowo statycznych sekwencji DNA. W przypadku wielu chorób komunikaty RNA są niezrównoważone, więc możliwość bezpośredniego ich ukierunkowania i modulowania w solidny i specyficzny sposób będzie doskonałym uzupełnieniem edycji DNA”.
Hsu kontynuował: „Naszym celem było zbadanie naturalnej różnorodności systemów CRISPR w całym życiu drobnoustrojów, aby znaleźć enzym nakierowany na RNA, który byłby bardzo silny i specyficzny w komórkach ludzkich”.
Powiązany
- Edycja genów CRISPR może pomóc w zatrzymaniu powszechnego wirusa drobiu
- Udomowienie upraw zajmuje zwykle stulecia. CRISPR zrobił to po prostu w ciągu dwóch lat
Hsu przyznał, że wskaźnik powodzenia projektu o tak szerokim zakresie był „ogólnie dość niski”, a kilka dodatkowych wymagań jeszcze bardziej skomplikowało jego wysiłki. Po pierwsze, zależało im na znalezieniu małego wariantu CRISPR, który mógłby wirusowo dostarczać RNA do części mózgu – jest to funkcja niedostępna dla narzędzi takich jak Cas9. Narzędzie musiało być bardziej elastyczne i wydajne niż dzisiejsza, stanowiąca złoty standard technologia namierzania RNA.
Aby znaleźć pożądane narzędzie, Hsu i jego współpracownicy stworzyli najpierw program obliczeniowy, który przeczesywał bazy danych DNA bakterii w poszukiwaniu dla wzorców powtarzającego się DNA sygnalizującego system CRISPR i zidentyfikowali rodzinę enzymów nakierowanych na RNA, którą nazwali Cas13d. Następnie określili kryteria wyszukiwania w rodzinie Cas13d wersji najbardziej odpowiedniej do zastosowania w komórkach ludzkich i wylądowali na bakterii jelitowej zwanej Ruminococcus flavefaciens XPD3002lub CasRx.
Naukowcy opracowali CasRx tak, aby działał w komórkach ludzkich i przeciwdziałał postaci demencji zwanej chorobą neurodegeneracyjną FTD. W tym celu zapakowali narzędzie w wirusa i dostarczyli go do neuronów wyhodowanych z komórek macierzystych pacjenta z FTD. W badaniu opublikowanym w tym tygodniu w czasopiśmie Cell, CasRx wykazał 80% skuteczności w przywracaniu równowagi białek tau, które są powiązane z odmianami demencji, w tym chorobą Alzheimera.
„To narzędzie będzie bardzo przydatne w badaniu biologii RNA w najbliższej przyszłości i, miejmy nadzieję, w leczeniu chorób związanych z RNA w przyszłości” – powiedział Hsu. „Edycja genów prowadzi do zmian w sekwencji genomu poprzez cięcia DNA, a jej skutki są trwałe w edytowanej komórce… Celowanie w RNA z CasRx można stosować do generowania przejściowych lub stopniowanych zmian bez wywoływania uszkodzeń DNA, na przykład w celu przywrócenia prawidłowego poziomu RNA państwo."
Zalecenia redaktorów
- Nie rezygnuj jeszcze z diety, ale naukowcy odkryli, w jaki sposób CRISPR może spalać tłuszcz
- Edycja genu CRISPR-Cas9 może pewnego dnia „wyłączyć” wirusa HIV w organizmie
- CRISPR powstrzymuje śmiertelną chorobę genetyczną u psów i wkrótce może zrobić to samo u ludzi
Ulepsz swój styl życiaDigital Trends pomaga czytelnikom śledzić szybko rozwijający się świat technologii dzięki najnowszym wiadomościom, zabawnym recenzjom produktów, wnikliwym artykułom redakcyjnym i jedynym w swoim rodzaju zajawkom.
