„W ostatnich latach nastąpił ogromny postęp w opracowywaniu metod dostarczania genów w leczeniu dziedzicznych chorób oślepiających” – dodał. Doktor Jean Bennett z Uniwersytetu Pensylwanii powiedział Digital Trends.
Polecane filmy
W projekcie badawczym opublikowanym w czasopiśmie Terapia genowa człowiekazespół kierowany przez Bennetta przetestował nowe metody dostarczania genów terapeutycznych bezpośrednio do oka. Obejmowały one dwa tak zwane „wektory AAV” o nazwach AAV7m8 i AAV8BP2, które zostały specjalnie zaprojektowane do celowania w określone typy komórek siatkówki. Wektory AAV działają poprzez przekazywanie poprawionych genów i małych kwasów nukleinowych do poszczególnych komórek, gdzie mogą się replikować, aby odwrócić przebieg rzadkich chorób genetycznych.
„Ze względu na potencjał tych [konkretnych] wektorów przeprowadziliśmy dokładną analizę właściwości tych odczynników po dostarczeniu do siatkówki dużego zwierzęcia” – kontynuował Bennett.
Zespół przetestował terapie na naczelnych innych niż ludzie, ponieważ tylko naczelne posiadają plamkę i dołek oka, na które przeznaczone są wektory. W obu przypadkach stwierdzono, że wektory działają skutecznie.
Wszystkie prace są częścią ekscytującego programu medycyny precyzyjnej zainicjowanego przez Perelman School of Medycyna na początku tego roku — poświęcona przyspieszeniu postępu w terapiach genowych i edycji genomu w celu rozwiązywania różnorodnych problemów medycznych warunki.
Dalej z tym konkretnym badaniem? „Opisane nowe AAV zostaną przetestowane pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w określonych chorobach powodujących oślepienie, najpierw na dużych modelach zwierzęcych, a ostatecznie w badaniach klinicznych na ludziach” – zauważył Bennett.
Będziemy mieć oczy szeroko otwarte na rozwój wydarzeń w przyszłości!
Zalecenia redaktorów
- Edytuj, cofnij: tymczasowa edycja genów może pomóc rozwiązać problem komarów
- Edycja genów może pomóc w walce z malarią, powodując narodziny wyłącznie samców komarów
- Terapia genowa pomaga osobom z widzeniem monochromatycznym widzieć w kolorze
- Naukowcy chcą testów na ludziach terapii genowej, która mogłaby pomóc w walce z uzależnieniem
- Edycja genu CRISPR-Cas9 może pewnego dnia „wyłączyć” wirusa HIV w organizmie
Ulepsz swój styl życiaDigital Trends pomaga czytelnikom śledzić szybko rozwijający się świat technologii dzięki najnowszym wiadomościom, zabawnym recenzjom produktów, wnikliwym artykułom redakcyjnym i jedynym w swoim rodzaju zajawkom.
