W szczególności Luxturna to genetycznie zmodyfikowany wirus, który przenosi zdrowy gen do oka pacjenta. Testy wykazały „dramatyczne wyniki” – twierdzi an Raport NPR, a leczeni pacjenci widzą znacznie skuteczniej niż wcześniej. W rezultacie wiele osób, które otrzymały leczenie Luxturna, było w stanie po raz pierwszy wykonywać określone zadania: dzięki znacznej poprawie pacjenci mogli czytać, uprawiać sport, jeździć na rowerach i samodzielnie wychodzić na dwór wizja.
Polecane filmy
„Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi kolejną nowość w dziedzinie terapii genowej – zarówno pod względem sposobu działania terapii, jak i rozszerzenia stosowania terapii genowej poza leczenie raka na leczenie utrata wzroku – a to kamień milowy wzmacnia potencjał tego przełomowego podejścia w leczeniu szerokiego zakresu trudnych chorób” – stwierdził w oświadczeniu komisarz FDA Scott Gottlieb.
Powiązany
- Terapia genowa pomaga osobom z widzeniem monochromatycznym widzieć w kolorze
- Według doniesień chińscy lekarze urodzili pierwsze na świecie dzieci poddane edycji genów
To był dobry rok jako całość Terapia genowa — w sierpniu Kymriah stał się pierwszym lekiem w terapii genowej zatwierdzonym do leczenia białaczki, a Yescarta otrzymała w październiku zgodę FDA na leczenie chłoniaka.
„Kulminacja dziesięcioleci badań zaowocowała w tym roku trzema zatwierdzeniami terapii genowych dla pacjentów z poważnymi i rzadkimi chorobami” – dodał Gottlieb. „Wierzę, że terapia genowa stanie się podstawą leczenia, a może nawet wyleczenia wielu naszych najbardziej wyniszczających i nieuleczalnych chorób”.
Chociaż terapia genowa rzeczywiście może być długo oczekiwanym lekarstwem na wiele z tych chorób, terapie te mogą również wiązać się z dość poważnymi cenami. Jak zauważyło NPR, pierwszy produkt do terapii genowej kosztuje aż 475 000 dolarów, a producent Luxturny, Spark Therapeutics, nie ujawnił jeszcze, ile będzie kosztować. Spekulacje sugerują jednak, że może kosztować milion dolarów na pacjenta.
„Myślę, że cena będzie ogromna – 20–30 razy wyższa niż roczne zarobki typowego Amerykanina” – dr Peter Bach, dyrektor Centrum Polityki Zdrowotnej i Wyników w Memorial Sloan Kettering Cancer Center, powiedział NPR. „W przypadku takich rzadkich warunków, musimy sobie zadać pytanie, ile dokładnie bogactwa powinno zostać przeniesione ze społeczeństwa na inwestorów w tych spółkach. Nie zajmując się tym, pozwalamy inwestorom decydować, ile mogą wziąć”.
Zalecenia redaktorów
- Nowa terapia genowa z łatwością redukuje tkankę tłuszczową i buduje mięśnie. Ale jest pewien haczyk
- Naukowcy chcą testów na ludziach terapii genowej, która mogłaby pomóc w walce z uzależnieniem
Ulepsz swój styl życiaDigital Trends pomaga czytelnikom śledzić szybko rozwijający się świat technologii dzięki najnowszym wiadomościom, zabawnym recenzjom produktów, wnikliwym artykułom redakcyjnym i jedynym w swoim rodzaju zajawkom.
