Voor iets dat 'een begrip voor moleculair biologen”, velen van jullie hebben waarschijnlijk nog nooit van CRISPR gehoord en weten niet waarom je opgewonden (of mogelijk doodsbang) zou moeten zijn. Het draait allemaal om geavanceerde gentherapie en splitsing – en het brengt sciencefiction-ideeën rechtstreeks in de praktijk. Hier vindt u een korte veelgestelde vraag over de wetenschap achter CRISPR en waarom de wereld er zo goed op let.
Oké, wat is CRISPR en waar staat het voor?
CRISPR verwijst naar ongebruikelijke DNA-sequenties die organismen helpen beschermen door bedreigingen – vooral virussen – te identificeren en aan te vallen. De naam staat voor Geclusterd, regelmatig op afstand van elkaar, kort Palindroom Herhalingen. Ja, dat klinkt een beetje belachelijk, maar het is eigenlijk een zeer nauwkeurige beschrijving als je naar de DNA-sequenties zelf kijkt. Ze zijn geclusterd, met duidelijke tussenpozen uit elkaar geplaatst, en als er letterwaarden aan worden toegekend, zien ze eruit als korte palindromen die zich keer op keer herhalen met kleine variaties.
Aanbevolen video's
CRISPR's werden voor het eerst opgemerkt in de jaren tachtig, toen wetenschappers de genomen van archaea en bacteriën bestudeerden. Zelfs in zulke relatief eenvoudige genomen begonnen biologen (met name Francisco Mojica) deze vreemde sequenties op te merken die zich op een heel specifieke manier leken te herhalen, met spaties ertussen. Moleculair biologen waren er zeker van dat ze een uniek doel hadden, en de heersende theorie werd al snel virale verdediging, wat uiteindelijk in 2007 werd bewezen onder leiding van Philippe Horvath. Pas begin 2010 begonnen onderzoekers echter vooral gepassioneerd te raken door het potentieel achter CRISPR.
Verwant
- CRISPR-Cas9-genbewerking zou op een dag het HIV-virus in het lichaam kunnen ‘uitschakelen’
- Chinese artsen hebben naar verluidt de eerste genetisch gemodificeerde baby’s ter wereld ter wereld gebracht
Dus het is gewoon een DNA-streng?
Ja en nee. CRISPR is een hulpmiddel geworden voor het splitsen, bewerken en algemene experimenteren van genen. Om te begrijpen hoe, is het belangrijk om eerst de rol van CRISPR’s in genomen te begrijpen, en hoe ze werken om organismen te beschermen (meestal, zoals we al zeiden, bacteriën). Een eerlijke vergelijking zou zijn dat telegrafen morsecode uitzenden. Elke reeks is een bericht over een andere aanval, en elke spatie is de STOP die dat bericht beëindigt. Als metaforen niet jouw ding zijn, Harvard gaat er veel dieper op in.
Wanneer een organisme in aanraking komt met een nieuw en gevaarlijk virus, weet het niet hoe het zichzelf moet beschermen of het virus kan terugdringen. Het moet leren, net zoals de meeste immuunreacties dat doen. Dit kan lastig zijn, omdat virussen DNA direct aanvallen... maar dit maakt ze ook op bepaalde manieren kwetsbaar. De CRISPR-sequenties stelen belangrijke DNA-strengen van het virus en bewaren deze in kleine morsecodeberichten. Wanneer een soortgelijk virus opnieuw aanvalt, antwoordt CRISPR: “Oh, we herkennen dit: hier is hoe je het kunt verslaan!” En het stuurt het relevante morsecodebericht naar het slagveld.
Daar noemden kleine CRISPR-soldaten Cas – enzymen die speciaal voor deze missie werden geproduceerd en genummerd volgens hun doel: binden aan viraal DNA en het op zijn zwakke plek snijden, volgens de informatie die is gecodeerd in de bericht. Hierdoor wordt het virus uitgeschakeld en kan het organisme zichzelf met succes verdedigen.
…Oké. Waarom doet dit er ook weer toe?
Omdat – en het belang hiervan is moeilijk te onderschatten – terwijl CRISPR alleen zijn telegraaf gebruikt systeem ter verdediging tegen virussen, realiseerden wetenschappers zich dat ze die telegraaf konden gebruiken communiceren iets. Een gen uitschakelen? Zeker (het hoeft niet eens een viraal gen te zijn). Een gen aanzetten? Geen probleem – telegrafeer gewoon de juiste instructie naar de enzym Cas-soldaten. Vooral CRISPR-Cas9 kan een uitstekend hulpmiddel worden voor het opdelen, opnieuw combineren en in het algemeen bewerken van DNA, zolang het maar de juiste boodschappen ontvangt.
Jarenlang hebben wetenschappers gewerkt aan manieren om Cas9 onder controle te houden en later kleine RNA-gidsjes voor de Cas9 te ontwikkelen. soldaten en zelfs aanvullende soldaten noemen Cpf1, die beter zijn in infiltratie en extractie zonder risico mutatie. Vergeleken hiermee leken de oude, logge instrumenten voor genmanipulatie op holbewonerclubs naast chirurgische lasers. Het werd groot nieuws in de wetenschappelijke gemeenschap en leidde feitelijk tot verschillende gevechten tussen verschillende groepen en onderzoekers over wie de eer verdiende voor wat.
Tot nu toe, zo goed. Maar waarom is dit zo belangrijk in de technische wereld?
Omdat we momenteel aan het begin staan van een enorme uitbarsting van CRISPR-experimenten. Onze medische apparatuur en wetenschappelijke kennis hebben een punt bereikt waarop we alles wat we van CRISPR hebben geleerd in de praktijk kunnen brengen en kunnen beginnen met het uitvoeren van snelle, effectieve experimenten op het gebied van gensplitsing. Voor degenen die geïnteresseerd zijn in het allernieuwste, Zoom-waardige exploits van de wetenschap, hier moet je zijn.
Echt? Bedoel je dat we kunnen bewerken? iedereen’s DNA nu?
Goede vraag. We zijn er nog niet, maar er zijn al een aantal veelbelovende experimenten uitgevoerd. Er werd een paar apen geproduceerd met specifieke genveranderingen door gerichte mutaties met behulp van CRISPR-technieken. Het doel hier was om genetische problemen vóór de geboorte te identificeren en de defecte genen zo te verstoren ze kunnen geen schade aanrichten (het was ook een groot probleem dat het met apen werkte in plaats van alleen met muizen). Andere experimenten hebben aangetoond dat het proces ook kan worden gebruikt veilig DNA veranderen om HIV-infectie te weerstaan.
Het meest opwindende experiment vindt echter plaats in China, waar wetenschappers CRISPR-technieken proberen te gebruiken verwijder beschadigd DNA uit de cellen van levende, volwassen longkankerpatiënten. Er zijn veel ogen op dit project gericht om te zien hoe succesvol het is.
Oké: hoe ziet de toekomst van CRISPR eruit?
We hebben veel werk te doen. Het is de moeite waard om op te merken dat de hierboven genoemde experimenten een lange periode van duur onderzoek en vele, vele mislukte gevallen daarvoor vereisten er werd succes geboekt – en zelfs dan zal het leren hoe je die experimenten nauwkeurig kunt herhalen serieuze arbeid en investeringen vergen.
Maar dit gaat meer over verfijning dan over nieuwe ontdekkingen: met andere woorden, het is slechts een kwestie van tijd voordat we CRISPR goed genoeg leren gebruiken om toepassingen in de medische wereld te introduceren. Wanneer dat begint te gebeuren (en het kan nog maar enkele jaren duren), zullen veel van de theoretische vragen die we hebben over genmanipulatie, designer baby's, bewapende organismen, menselijke augmentatie en pay-for-cure-systemen zullen veel meer dan alleen theoretisch worden.
Aanbevelingen van de redactie
- CRISPR-genbewerking kan helpen een veelvoorkomend pluimveevirus in zijn spoor te houden
- De CRISPR-babysaga gaat verder terwijl China de tweede gen-bewerkte zwangerschap bevestigt
- CRISPR-genbewerking creëert cocaïnebestendige muizen en heeft tot doel de verslavingspuzzel te kraken
