CRISPR-gentherapie bestrijdt ernstige obesitas bij muizen

CRISPR-genbewerkingstechnologieën bieden er enkele spannende mogelijkheden voor de geneeskunde, of het nu gaat om het helpen behandelen van ALS, het tegengaan van de verspreiding van malaria, of het mogelijk bieden van een onbeperkte voorraad transplantatieorganen. Maar het bewerken van genen is ook controversieel, zoals blijkt uit de recente verontwaardiging betreffende berichten uit China dat het DNA van baby's werd aangepast om mogelijk dodelijke ziekten zoals HIV, pokken en cholera te stoppen.

Dat is een van de redenen waarom een ​​nieuw onderzoek van onderzoekers van de Universiteit van Californië, San Francisco, zo potentieel opwindend is. Ze hebben aangetoond hoe CRISPR-therapieën kunnen worden gebruikt om ernstige obesitas bij muizen te voorkomen. Ze bereikten deze langdurige gewichtsbeheersing echter zonder ook maar één enkele wijziging aan het genoom van de muizen te hoeven aanbrengen. De resulterende techniek zou mogelijk ook kunnen worden toegepast op andere vormen van genetische modificatie.

Aanbevolen video's

“We hebben twee kopieën van elk gen: één van elke ouder,” Nadav Ahituv, hoogleraar bio-engineering en therapeutische wetenschappen aan de UCSF, aan Digital Trends. “Als één kopie een mutatie heeft die hem niet-functioneel maakt, levert dat slechts de helft van het RNA en het eiwit van dat gen op. Voor sommige genen is dit prima, maar er zijn 660 genen waarbij het hebben van de helft van het RNA en het eiwit tot ziekten bij de mens leidt. In die gevallen heb je nog steeds één volkomen normale kopie die je slechts RNA- en eiwitniveaus van 50 procent geeft. Wat we hier deden was die normale kopie targeten en er meer RNA en eiwit uit persen door de niveaus die het genereert te verhogen. We richten ons specifiek op dat gen door gebruik te maken van CRISPR... maar gebruiken een gemuteerde vorm van CRISPR die niet in staat is DNA te knippen, maar richten ons er gewoon op.'

Het team selecteerde obesitas als model om te zien of ze dit konden oplossen door zich te richten op de enige normale kopie van beide genen die cruciaal zijn voor het reguleren van de honger. Deze genen blijken vaak gemuteerd te zijn bij ernstig zwaarlijvige personen. Wanneer een van deze kopieën van deze genen wordt uitgeschakeld, moet de resterende kopie alle werklast dragen. Als zodanig is het signaal dat het uitzendt – om het individu te vertellen dat hij of zij genoeg heeft gegeten – niet luid genoeg. Het resultaat is dat de persoon onderhevig is aan een onophoudelijke eetlust.

Na hun experiment met muizen te hebben uitgevoerd, geloven de onderzoekers dat soortgelijke benaderingen zouden kunnen werken in proeven op mensen. “Er zullen echter nog veel meer experimenten en tijd nodig zijn voordat dit veilig in de kliniek kan worden gebruikt,” zei Ahituv. “Dit mag alleen bij patiënten worden geïntroduceerd nadat de juiste experimenten, klinische onderzoeken en goedkeuringen van menselijke protocollen zijn uitgevoerd.”

Er was een document waarin het werk werd beschreven onlangs gepubliceerd in het tijdschrift Science.

Aanbevelingen van de redactie

  • CRISPR-genbewerking kan helpen een veelvoorkomend pluimveevirus in zijn spoor te houden
  • CRISPR-genbewerking om erfelijke blindheid aan te pakken in Amerikaans onderzoek
  • CRISPR-genbewerking creëert cocaïnebestendige muizen en heeft tot doel de verslavingspuzzel te kraken

Upgrade uw levensstijlMet Digital Trends kunnen lezers de snelle technische wereld in de gaten houden met het laatste nieuws, leuke productrecensies, inzichtelijke redactionele artikelen en unieke sneak peeks.