“Er is de afgelopen jaren veel vooruitgang geboekt bij het ontwikkelen van benaderingen voor genafgifte voor de behandeling van erfelijke blinde ziekten,” Dr. Jean Bennett van de Universiteit van Pennsylvania aan Digital Trends.
Aanbevolen video's
In een onderzoeksproject, gepubliceerd in het tijdschrift Menselijke gentherapietestte een team onder leiding van Bennett nieuwe methoden voor het rechtstreeks afleveren van therapeutische genen aan het oog. Deze omvatten twee zogenaamde “AAV-vectoren”, genaamd AAV7m8 en AAV8BP2, die speciaal zijn ontworpen om zich op specifieke soorten netvliescellen te richten. AAV-vectoren werken door gecorrigeerde genen en kleine nucleïnezuren naar individuele cellen over te brengen, waar ze zich kunnen vermenigvuldigen om het beloop van zeldzame genetische ziekten om te keren.
“Vanwege de belofte van deze [specifieke] vectoren hebben we een grondige analyse uitgevoerd van de eigenschappen van deze reagentia wanneer ze op het netvlies van een groot dier terechtkomen,” vervolgde Bennett.
Het team testte de therapieën op niet-menselijke primaten, omdat alleen primaten de macula- en fovea-delen van het oog bezitten waarvoor de vectoren zijn ontworpen om te werken. In beide gevallen bleken de vectoren effectief te werken.
Het werk maakt allemaal deel uit van een spannend programma voor precisiegeneeskunde, gelanceerd door de Perelman School of University van Pennsylvania Geneeskunde eerder dit jaar – gewijd aan het versnellen van de vooruitgang op het gebied van gentherapieën en genoombewerking om een verscheidenheid aan medische problemen op te lossen voorwaarden.
Volgende stap met dit specifieke onderzoek? “De nieuwe AAV’s die zijn beschreven zullen worden getest op veiligheid en werkzaamheid bij met name verblindende ziekten, eerst in grote diermodellen en uiteindelijk in klinische onderzoeken bij mensen,” merkte Bennett op.
We houden onze ogen open voor toekomstige ontwikkelingen!
Aanbevelingen van de redactie
- Bewerken, ongedaan maken: tijdelijke genbewerking kan het muggenprobleem helpen oplossen
- Genbewerking zou malaria kunnen bestrijden door ervoor te zorgen dat alleen mannelijke muggen worden geboren
- Gentherapie helpt mensen met monochrome visie om in kleur te zien
- Wetenschappers willen proeven op mensen voor gentherapie die kunnen helpen bij het bestrijden van verslaving
- CRISPR-Cas9-genbewerking zou op een dag het HIV-virus in het lichaam kunnen ‘uitschakelen’
Upgrade uw levensstijlMet Digital Trends kunnen lezers de snelle technische wereld in de gaten houden met het laatste nieuws, leuke productrecensies, inzichtelijke redactionele artikelen en unieke sneak peeks.
