Luxturna is de eerste gentherapie die is goedgekeurd voor de behandeling van erfelijke ziekten

luxturna gentherapie b0011097 kunstmatige microrna-steiger
Joao Conde / MIT / Wellcome-afbeeldingen
De biogeneeskunde heeft zojuist een gigantische stap voorwaarts gezet in de VS. Deze week heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration Luxturna goedgekeurd, een vorm van gentherapie dat tot doel heeft retinale dystrofie te behandelen, een zeldzame oogaandoening die cellen in het netvlies aantast. Dit is de eerste keer dat de FDA heeft goedgekeurd gentherapie voor een erfelijke ziekte.

Concreet is Luxturna een genetisch gemodificeerd virus dat een gezond gen in het oog van een patiënt draagt. Tests hebben ‘dramatische resultaten’ opgeleverd NPR-rapport, waarbij behandelde patiënten veel effectiever kunnen zien dan voorheen. Bijgevolg konden veel van degenen die een Luxturna-behandeling kregen, voor het eerst bepaalde taken uitvoeren: Dankzij de aanzienlijk verbeterde prestaties konden patiënten lezen, sporten, fietsen en zelfstandig naar buiten gaan visie.

Aanbevolen video's

“De goedkeuring van vandaag markeert opnieuw een primeur op het gebied van gentherapie – zowel wat betreft de manier waarop de therapie werkt als wat betreft de uitbreiding van het gebruik van gentherapie buiten de behandeling van kanker naar de behandeling van verlies van gezichtsvermogen – en deze mijlpaal versterkt het potentieel van deze baanbrekende aanpak bij de behandeling van een breed scala aan uitdagende ziekten”, aldus FDA-commissaris Scott Gottlieb in een verklaring.

Verwant

  • Gentherapie helpt mensen met monochrome visie om in kleur te zien
  • Chinese artsen hebben naar verluidt de eerste genetisch gemodificeerde baby’s ter wereld ter wereld gebracht

Dit is over het geheel genomen een goed jaar geweest gentherapie – in augustus werd Kymriah het eerste gentherapiegeneesmiddel dat werd goedgekeurd voor de behandeling van leukemie, terwijl Yescarta in oktober goedkeuring van de FDA kreeg om lymfoom te behandelen.

“Het hoogtepunt van tientallen jaren onderzoek heeft dit jaar geresulteerd in drie goedkeuringen voor gentherapie voor patiënten met ernstige en zeldzame ziekten,” voegde Gottlieb eraan toe. “Ik geloof dat gentherapie een steunpilaar zal worden bij de behandeling en misschien wel de genezing van veel van onze meest verwoestende en hardnekkige ziekten.”

Hoewel gentherapie inderdaad een langverwachte remedie voor veel van deze ziekten zou kunnen zijn, kunnen deze behandelingen ook behoorlijk hoge prijskaartjes met zich meebrengen. Zoals NPR opmerkte, kost het eerste gentherapieproduct maar liefst $ 475.000, en Luxturna-maker Spark Therapeutics moet nog onthullen hoeveel het gaat kosten. Maar speculatie suggereert dat het $ 1 miljoen zou kunnen kosten per patiënt.

“Ik denk dat het prijskaartje enorm zal zijn – twintig tot dertig keer het jaarloon van de gemiddelde Amerikaan”, zegt Dr. Peter. Bach, directeur van het Center for Health Policy and Outcomes van het Memorial Sloan Kettering Cancer Center, vertelde dit NPR. “Voor zeldzame omstandigheden als deze moeten we onszelf de vraag stellen hoeveel rijkdom er precies moet worden overgedragen van de samenleving naar de investeerders in deze bedrijven. Zonder daar op in te gaan, laten we de investeerders gewoon beslissen hoeveel ze kunnen nemen.”

Aanbevelingen van de redactie

  • Nieuwe gentherapie vermindert met gemak vet en bouwt spieren op. Maar er zit een addertje onder het gras
  • Wetenschappers willen proeven op mensen voor gentherapie die kunnen helpen bij het bestrijden van verslaving

Upgrade uw levensstijlMet Digital Trends kunnen lezers de snelle technische wereld in de gaten houden met het laatste nieuws, leuke productrecensies, inzichtelijke redactionele artikelen en unieke sneak peeks.