CRISPR gēnu rediģēšana sper vēl vienu lielu soli uz priekšu, mērķējot uz RNS
Kopš tā pirmo reizi tika demonstrēta 2007. gēnu rediģēšanas rīks CRISPR/Cas9 ir izmantots, lai rediģētu DNS, mēģinot radīt tādus organismus kā pret sausumu izturīgas kultūras un pret slimībām izturīgus liellopus. Novembrī tehnoloģija pat tika izmantota mēģinot ārstēt vīrieti ar nopietnu iedzimtu slimību.
Tagad Salk institūta pētnieku komanda ir identificējusi jaunu CRISPR enzīmu saimi, kuras mērķis ir RNS DNS vietā, un izmantoja šo rīku, lai novērstu olbaltumvielu nelīdzsvarotību šūnās, kas izolētas no personas, kas cieš no demenci.
Ieteiktie videoklipi
"RNS" ziņojumi" ir galvenie daudzu bioloģisko procesu mediatori," Patriks Hsū, Salk bioloģijas stipendiāts, kurš vadīja pētījumu, pastāstīja Digital Trends. "Tie ir dinamisks līdzinieks salīdzinoši statiskām DNS sekvencēm. Daudzu slimību gadījumā šie RNS ziņojumi nav līdzsvaroti, tāpēc spēja tos tieši mērķēt un stingri un specifiski modulēt būs lielisks papildinājums DNS rediģēšanai.
Hsu turpināja: "Mūsu mērķis bija izpētīt CRISPR sistēmu dabisko daudzveidību visā mikrobu dzīves laikā, lai atrastu RNS mērķa enzīmu, kas būtu ļoti spēcīgs un specifisks cilvēka šūnās."
Saistīts
- CRISPR gēnu rediģēšana varētu palīdzēt apturēt izplatīto mājputnu vīrusu
- Labības pieradināšana parasti ilgst gadsimtus. CRISPR to tikko izdarīja divu gadu laikā
Hsu atzina, ka veiksmes līmenis projektam ar tik plašu darbības jomu bija "parasti diezgan zems" un dažas papildu prasības padarīja viņu centienus vēl sarežģītākus. Pirmkārt, viņi bija apņēmušies atrast nelielu CRISPR variantu, kas varētu vīrusu veidā nogādāt RNS uz smadzeņu daļām - funkcija, kas nav pieejama tādiem rīkiem kā Cas9. Un rīkam bija jābūt elastīgākam un efektīvākam nekā mūsdienu zelta standarta RNS mērķauditorijas atlases tehnoloģija.
Lai atrastu vēlamo rīku, Hsu un viņa kolēģi vispirms izveidoja skaitļošanas programmu, kas ķemmēja baktēriju DNS datu bāzes, meklējot par DNS atkārtošanās modeļiem, kas signalizē par CRISPR sistēmu, un identificēja RNS mērķa enzīmu saimi, ko viņi nosauca. Cas13d. Pēc tam viņi precizēja Cas13d saimē meklēto versiju, kas ir visatbilstošākā lietošanai cilvēka šūnās, un nonāca pie zarnu baktērijas, ko sauc. Ruminococcus flavefaciens XPD3002vai CasRx.
Pētnieki izstrādāja CasRx, lai tā darbotos cilvēka šūnās un risinātu demences veidu, ko sauc par neirodeģeneratīvo traucējumu FTD. Lai to izdarītu, viņi iesaiņoja rīku vīrusā un nogādāja to neironiem, kas tika kultivēti no FTD pacienta cilmes šūnām. Pētījumā, kas šonedēļ publicēts žurnālā Cell, CasRx uzrādīja 80% efektivitāti tau proteīnu līdzsvarošanā, kas ir saistīti ar demences variantiem, tostarp Alcheimera slimību.
"Šis rīks būs ļoti noderīgs, lai tuvākajā laikā pētītu RNS bioloģiju un, cerams, nākotnē ārstētu ar RNS saistītas slimības," sacīja Hsu. "Gēnu rediģēšana izraisa izmaiņas genoma secībā, izmantojot DNS izgriezumus, un tās ietekme ir pastāvīga rediģētajā šūnā … RNS mērķauditorijas atlase ar CasRx var izmantot, lai radītu pārejošas vai pakāpeniskas izmaiņas, neizraisot DNS bojājumus, piemēram, lai atjaunotu RNS līmeni līdz veselīgam. Valsts."
Redaktoru ieteikumi
- Vēl neatsakieties no diētas, taču zinātnieki ir atklājuši, kā CRISPR var sadedzināt taukus
- CRISPR-Cas9 gēnu rediģēšana kādu dienu varētu “izslēgt” HIV vīrusu organismā
- CRISPR aptur nāvējošu ģenētisko slimību suņiem, drīz to varētu darīt arī cilvēkiem
Uzlabojiet savu dzīvesveiduDigitālās tendences palīdz lasītājiem sekot līdzi steidzīgajai tehnoloģiju pasaulei, izmantojot visas jaunākās ziņas, jautrus produktu apskatus, ieskatu saturošus rakstus un unikālus ieskatus.
