CRISPR gēnu terapija cīnās ar smagu aptaukošanos pelēm

CRISPR gēnu rediģēšanas tehnoloģijas piedāvā dažus aizraujošas iespējas medicīnā, neatkarīgi no tā, vai tas palīdz ārstēt ALS, cīnās ar malārijas izplatību vai potenciāli nodrošina mums neierobežotu transplantācijas orgānu piegādi. Taču arī gēnu rediģēšana ir pretrunīga, par ko liecina nesenais sašutums par ziņojumiem no Ķīnas ka mazuļiem tika rediģēta DNS, lai potenciāli apturētu tādas letālas slimības kā HIV, bakas un holēru.

Tas ir viens no iemesliem, kāpēc Kalifornijas Universitātes Sanfrancisko pētnieku jauns pētījums ir tik potenciāli aizraujošs. Viņi ir pierādījuši, kā CRISPR terapiju var izmantot, lai novērstu smagu aptaukošanos pelēm. Tomēr viņi panāca šo ilgstošo svara kontroli, neveicot nevienu labojumu peļu genomā. Iegūto paņēmienu potenciāli varētu izmantot arī citiem ģenētiskās modifikācijas veidiem.

Ieteiktie videoklipi

"Mums ir divas katra gēna kopijas: viena no katra vecāka," Nadavs Ahituvs, UCSF bioinženierijas un terapijas zinātņu profesors, pastāstīja Digital Trends. "Ja vienā eksemplārā ir mutācija, kas padara to nefunkcionālu, tas nodrošinās tikai pusi no šī gēna RNS un proteīna. Dažiem gēniem tas ir pilnīgi labi, bet ir 660 gēni, kuros puse [RNS un proteīna] izraisa cilvēka slimības. Šādos gadījumos jums joprojām ir viena pilnīgi normāla kopija, kas nodrošina tikai RNS un olbaltumvielu līmeni 50 procentos. Tas, ko mēs šeit darījām, bija vērsts pret šo parasto kopiju un izspiest no tās vairāk RNS un olbaltumvielu, palielinot tās radīto līmeni. Mēs īpaši mērķējam uz šo gēnu, izmantojot CRISPR priekšrocības, bet izmantojam CRISPR mutantu formu, kas nespēj sagriezt DNS, vienkārši mērķējiet uz to.

Komanda izvēlējās aptaukošanos kā savu modeli, lai noskaidrotu, vai viņi varētu to atrisināt, mērķējot uz vienu normālu abu divu gēnu kopiju, kas ir būtiskas bada regulēšanai. Bieži tiek konstatēts, ka šie gēni ir mutēti cilvēkiem ar smagu aptaukošanos. Ja viena no šīm šo gēnu kopijām ir atspējota, atlikušajai kopijai ir jāpārnes visa darba slodze. Tādējādi signāls, ko tas sūta, norādot, ka viņš ir pietiekami ēdis, nav pietiekami skaļš. Rezultāts ir tāds, ka cilvēks ir pakļauts nemitīgai apetītei.

Eksperimentējot ar pelēm, pētnieki uzskata, ka līdzīgas pieejas varētu darboties izmēģinājumos ar cilvēkiem. "Tomēr būs nepieciešams daudz vairāk eksperimentu un laika, pirms to varēs droši izmantot klīnikā," sacīja Ahituvs. "To vajadzētu ieviest pacientiem tikai pēc atbilstošiem eksperimentiem, klīniskiem pētījumiem un cilvēku protokolu apstiprinājumiem."

Papīrs, kurā aprakstīts darbs, bija nesen publicēts žurnālā Science.

Redaktoru ieteikumi

  • CRISPR gēnu rediģēšana varētu palīdzēt apturēt izplatīto mājputnu vīrusu
  • CRISPR gēnu rediģēšana, lai ņemtu vērā iedzimtu aklumu ASV pētījumā
  • CRISPR gēnu rediģēšana rada kokaīna izturīgas peles, kuras mērķis ir uzlauzt atkarības mīklu

Uzlabojiet savu dzīvesveiduDigitālās tendences palīdz lasītājiem sekot līdzi straujajai tehnoloģiju pasaulei, izmantojot visas jaunākās ziņas, jautrus produktu apskatus, ieskatu saturošus rakstus un unikālus ieskatus.