"Pēdējos gados ir panākts liels progress, izstrādājot gēnu piegādes pieejas iedzimtu aklu slimību ārstēšanai," Dr. Žans Benets Pensilvānijas Universitātes darbinieks pastāstīja Digital Trends.
Ieteiktie videoklipi
Pētījuma projektā, kas publicēts žurnālā Cilvēka gēnu terapija, Beneta vadītā komanda pārbaudīja jaunas metodes terapeitisko gēnu piegādei tieši acī. Tie ietvēra divus tā sauktos "AAV vektorus" ar nosaukumu AAV7m8 un AAV8BP2, kas ir īpaši izstrādāti, lai mērķētu uz konkrētiem tīklenes šūnu veidiem. AAV vektori darbojas, pārsūtot koriģētos gēnus un mazo nukleīnskābi uz atsevišķām šūnām, kur tās var replicēties, lai mainītu reto ģenētisko slimību gaitu.
"Šo [konkrēto] vektoru solījumu dēļ mēs veicām rūpīgu šo reaģentu īpašību analīzi, kad tie tika nogādāti liela dzīvnieka tīklenē," turpināja Benets.
Komanda pārbaudīja terapiju ar primātiem, kas nav cilvēkveidīgie primāti, jo tikai primātiem ir acs makulas un fovea daļas, ar kurām vektori ir paredzēti darbam. Abos gadījumos tika konstatēts, ka vektori darbojas efektīvi.
Viss darbs ir daļa no aizraujošas precīzās medicīnas programmas, ko uzsāka Pensilvānijas Universitātes Perelmanas skola. Medicīna šā gada sākumā — veltīta progresa paātrināšanai gēnu terapijās un genoma rediģēšanā, lai atrisinātu dažādas medicīnas problēmas. nosacījumiem.
Tālāk ar šo konkrēto pētījumu? "Aprakstītie jaunie AAV tiks pārbaudīti attiecībā uz drošību un efektivitāti īpaši apžilbinošām slimībām, vispirms lielos dzīvnieku modeļos un visbeidzot cilvēku klīniskajos pētījumos," atzīmēja Benets.
Turēsim acis vaļā par turpmāko notikumu attīstību!
Redaktoru ieteikumi
- Rediģēt, atsaukt: pagaidu gēnu rediģēšana varētu palīdzēt atrisināt moskītu problēmu
- Gēnu rediģēšana varētu cīnīties ar malāriju, izraisot tikai odu tēviņu piedzimšanu
- Gēnu terapija palīdz cilvēkiem ar vienkrāsainu redzi redzēt krāsu
- Zinātnieki vēlas gēnu terapijas izmēģinājumus ar cilvēkiem, kas varētu palīdzēt cīnīties ar atkarību
- CRISPR-Cas9 gēnu rediģēšana kādu dienu varētu “izslēgt” HIV vīrusu organismā
Uzlabojiet savu dzīvesveiduDigitālās tendences palīdz lasītājiem sekot līdzi steidzīgajai tehnoloģiju pasaulei, izmantojot visas jaunākās ziņas, jautrus produktu apskatus, ieskatu saturošus rakstus un unikālus ieskatus.
