CRISPR genų redagavimas žengia dar vieną didelį žingsnį į priekį, nukreipdamas į RNR
Nuo tada, kai jis pirmą kartą buvo parodytas 2007 m. genų redagavimo įrankis CRISPR/Cas9 buvo naudojamas redaguoti DNR, siekiant sukurti tokius organizmus kaip sausrai atsparūs pasėliai ir ligoms atsparūs galvijai. Lapkričio mėnesį ši technologija netgi buvo panaudota bandant gydyti vyrą, sergantį sunkia paveldima liga.
Dabar Salk instituto tyrėjų komanda nustatė naują CRISPR fermentų šeimą, nukreiptą į RNR Vietoj DNR ir naudojo šį įrankį baltymų disbalansui spręsti ląstelėse, išskirtose iš sergančio žmogaus demencija.
Rekomenduojami vaizdo įrašai
„RNR „pranešimai“ yra pagrindiniai daugelio biologinių procesų tarpininkai“, Patrikas Hsu, Salk biologijos bendradarbis, vadovavęs tyrimui, pasakojo „Digital Trends“. „Jie yra dinamiškas palyginus statinių DNR sekų atitikmuo. Daugeliui ligų šie RNR pranešimai yra nesubalansuoti, todėl galimybė juos nukreipti tiesiogiai ir tvirtai bei konkrečiai moduliuoti puikiai papildys DNR redagavimą.
Hsu tęsė: „Mūsų tikslas buvo ištirti natūralią CRISPR sistemų įvairovę per visą mikrobų gyvenimą, kad surastume į RNR nukreiptą fermentą, kuris būtų labai tvirtas ir specifinis žmogaus ląstelėse.
Susijęs
- CRISPR genų redagavimas gali padėti sustabdyti įprastą naminių paukščių virusą
- Javų prijaukinimas paprastai trunka šimtmečius. CRISPR ką tik tai padarė per dvejus metus
Hsu pripažino, kad tokios plačios apimties projekto sėkmės rodiklis buvo „paprastai gana mažas“ ir kad dėl kelių papildomų reikalavimų jų pastangos tapo dar sudėtingesnės. Viena vertus, jie buvo pasiryžę rasti nedidelį CRISPR variantą, kuris galėtų virusiniu būdu tiekti RNR į smegenų dalis – ši funkcija nepasiekiama tokiems įrankiams kaip Cas9. Ir įrankis turėjo būti lankstesnis ir efektyvesnis nei šiandieninė aukso standarto RNR taikymo technologija.
Norėdami rasti norimą įrankį, Hsu ir jo kolegos pirmiausia sukūrė skaičiavimo programą, kuri šukavo bakterijų DNR duomenų bazes, ieškodami dėl pasikartojančių DNR modelių, signalizuojančių apie CRISPR sistemą, ir nustatė į RNR nukreiptų fermentų šeimą, kurią jie pavadino Cas13d. Tada jie patikslino savo paiešką Cas13d šeimoje, ieškodami versijos, kuri yra tinkamiausia naudoti žmogaus ląstelėse ir atsidūrė ant žarnyno bakterijos, vadinamos. Ruminococcus flavefaciens XPD3002arba CasRx.
Tyrėjai sukūrė CasRx, kad jis veiktų žmogaus ląstelėse ir pašalintų demencijos formą, vadinamą neurodegeneraciniu sutrikimu FTD. Norėdami tai padaryti, jie supakavo įrankį į virusą ir pristatė į neuronus, kurie buvo išauginti iš FTD paciento kamieninių ląstelių. Šią savaitę žurnale Cell paskelbtame tyrime CasRx parodė 80 procentų efektyvumą atkuriant tau baltymų pusiausvyrą, kurie yra susiję su demencijos variantais, įskaitant Alzheimerio ligą.
„Ši priemonė bus labai naudinga tiriant RNR biologiją artimiausiu metu ir, tikiuosi, ateityje gydant su RNR susijusias ligas“, – sakė Hsu. „Genų redagavimas lemia genomo sekos pokyčius per DNR pjūvius, o jo poveikis yra nuolatinis redaguotoje ląstelėje... Taikymas į RNR su CasRx gali būti naudojamas laikiniems ar laipsniškiems pokyčiams generuoti nesukeliant DNR pažeidimo, pvz., atkurti RNR lygį iki sveiko. valstybė“.
Redaktorių rekomendacijos
- Dar nenuleiskite dietos, tačiau mokslininkai atrado, kaip CRISPR gali deginti riebalus
- CRISPR-Cas9 geno redagavimas vieną dieną gali „išjungti“ ŽIV virusą organizme
- CRISPR sustabdo mirtiną genetinę ligą šunims, o netrukus tą patį gali padaryti ir žmonės
Atnaujinkite savo gyvenimo būdąSkaitmeninės tendencijos padeda skaitytojams stebėti sparčiai besivystantį technologijų pasaulį – pateikiamos visos naujausios naujienos, smagios produktų apžvalgos, įžvalgūs vedamieji leidiniai ir unikalūs žvilgsniai.
