„Pastaraisiais metais buvo padaryta didelė pažanga kuriant genų pristatymo metodus, skirtus paveldimų aklumo ligų gydymui“, Daktaras Jeanas Bennettas Pensilvanijos universiteto atstovas sakė „Digital Trends“.
Rekomenduojami vaizdo įrašai
Tyrimo projekte, paskelbtame žurnale Žmogaus genų terapijaBennetto vadovaujama komanda išbandė naujus metodus, kaip terapinius genus pristatyti tiesiai į akis. Tai apėmė du vadinamuosius „AAV vektorius“, pavadintus AAV7m8 ir AAV8BP2, kurie buvo specialiai sukurti taip, kad būtų nukreipti į tam tikrus tinklainės ląstelių tipus. AAV vektoriai perduoda pataisytus genus ir mažas nukleino rūgštis į atskiras ląsteles, kur jie gali daugintis, kad pakeistų retų genetinių ligų eigą.
„Dėl šių [ypatingų] vektorių pažadų atlikome nuodugnią šių reagentų savybių analizę, kai jie buvo pristatyti į didelio gyvūno tinklainę“, - tęsė Bennettas.
Grupė išbandė terapiją su nežmoginiais primatais, nes tik primatai turi akies geltonosios dėmės ir fovea dalis, kurioms vektoriai yra skirti veikti. Abiem atvejais buvo nustatyta, kad vektoriai veikė efektyviai.
Visas darbas yra įdomios tikslios medicinos programos, kurią pradėjo Pensilvanijos universiteto Perelmano mokykla, dalis. Medicina anksčiau šiais metais – skirta paspartinti genų terapijos pažangą ir genomo redagavimą, siekiant išspręsti įvairias medicinos problemas. sąlygos.
Toliau atliksite šį konkretų tyrimą? "Apibūdintų naujų AAV bus išbandytas dėl saugumo ir veiksmingumo ypač akinančių ligų atveju, pirmiausia atliekant didelių gyvūnų modelius ir galiausiai atliekant klinikinius tyrimus su žmonėmis", - pažymėjo Bennettas.
Stebėsime būsimus pokyčius!
Redaktorių rekomendacijos
- Redaguoti, anuliuoti: laikinas genų redagavimas gali padėti išspręsti uodų problemą
- Genų redagavimas galėtų kovoti su maliarija, nes gimsta tik uodų patinėliai
- Genų terapija padeda žmonėms, turintiems vienspalvį regėjimą, matyti spalvas
- Mokslininkai nori atlikti genų terapijos bandymus su žmonėmis, kurie galėtų padėti kovoti su priklausomybe
- CRISPR-Cas9 geno redagavimas vieną dieną gali „išjungti“ ŽIV virusą organizme
Atnaujinkite savo gyvenimo būdąSkaitmeninės tendencijos padeda skaitytojams stebėti sparčiai besivystantį technologijų pasaulį – pateikiamos visos naujausios naujienos, smagios produktų apžvalgos, įžvalgūs vedamieji leidiniai ir unikalūs žvilgsniai.
