CRISPR 유전자 편집은 RNA를 표적으로 삼아 또 다른 큰 진전을 이룹니다.
2007년 처음 선보인 이후, 유전자 편집 도구 CRISPR/Cas9 가뭄에 강한 작물이나 질병에 강한 소와 같은 유기체를 만들기 위해 DNA를 편집하는 데 사용되었습니다. 11월에는 이 기술이 사용되기도 했습니다. 심각한 유전병을 앓고 있는 남성을 치료하려는 시도에서.
이제 Salk Institute의 연구진이 RNA를 표적으로 하는 새로운 CRISPR 효소군을 확인했습니다. DNA 대신에 이 도구를 사용하여 질병을 앓고 있는 사람에게서 분리한 세포의 단백질 불균형을 해결했습니다. 백치.
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"RNA '메시지'는 많은 생물학적 과정의 핵심 중재자입니다." 패트릭 수연구를 주도한 솔크 생물학 연구원은 디지털 트렌드(Digital Trends)에 말했습니다. “그들은 비교적 정적인 DNA 서열에 대한 역동적인 대응물입니다. 많은 질병에서 이러한 RNA 메시지는 균형이 맞지 않기 때문에 이를 직접 표적으로 삼고 강력하고 구체적인 방식으로 변조하는 능력은 DNA 편집을 크게 보완할 것입니다.”
Hsu는 계속해서 "우리의 목표는 미생물 생명체 전반에 걸쳐 CRISPR 시스템의 자연적 다양성을 탐구하여 인간 세포에서 매우 강력하고 특이적인 RNA 표적화 효소를 찾는 것이었습니다."라고 말했습니다.
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Hsu는 범위가 이렇게 넓은 프로젝트의 성공률은 "일반적으로 매우 낮으며" 몇 가지 추가 요구 사항으로 인해 노력이 더욱 복잡해졌다고 인정했습니다. 우선, 그들은 Cas9과 같은 도구로는 접근할 수 없는 기능인 RNA를 뇌의 일부에 바이러스로 전달할 수 있는 작은 CRISPR 변종을 찾기로 결정했습니다. 그리고 이 도구는 오늘날의 표준 RNA 표적화 기술보다 더 유연하고 효율적이어야 했습니다.
원하는 도구를 찾기 위해 Hsu와 그의 동료들은 먼저 박테리아 DNA 데이터베이스를 결합하는 계산 프로그램을 만들었습니다. CRISPR 시스템에 신호를 보내는 DNA 반복 패턴을 연구하고 그들이 명명한 RNA 표적화 효소군을 식별했습니다. Cas13d. 그런 다음 그들은 인간 세포에 사용하기에 가장 관련성이 높은 버전을 Cas13d 계열에서 검색하여 다음과 같은 장내 세균에 도달했습니다.
루미노코쿠스 플라베파시엔스 XPD3002또는 CasRx.연구자들은 인간 세포에서 기능하고 신경퇴행성 장애 FTD라고 불리는 치매의 형태를 해결하도록 CasRx를 조작했습니다. 이를 위해 그들은 도구를 바이러스에 포장하여 FTD 환자의 줄기 세포에서 배양된 뉴런에 전달했습니다. 이번 주 Cell 저널에 발표된 연구에서 CasRx는 알츠하이머병을 포함한 치매의 변형과 관련된 타우 단백질의 균형을 재조정하는 데 80%의 효과를 보여주었습니다.
Hsu는 “이 도구는 단기적으로 RNA 생물학을 연구하고 앞으로는 RNA 관련 질병을 치료하는 데 매우 유용할 것”이라고 말했습니다. “유전자 편집은 DNA 절단을 통해 게놈 서열의 변화를 일으키고 그 효과는 편집된 세포에 영구적입니다… RNA 표적화 CasRx를 사용하면 RNA 수준을 건강한 수준으로 복원하는 등 DNA 손상을 유발하지 않고 일시적 또는 단계적 변화를 생성하는 데 사용할 수 있습니다. 상태."
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