"최근 몇 년간 유전성 실명 질환 치료를 위한 유전자 전달 접근법 개발에 많은 진전이 있었습니다." 진 베넷 박사 펜실베이니아 대학의 한 교수가 Digital Trends에 말했습니다.
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저널에 게재된 연구 프로젝트에서 인간 유전자 치료, Bennett이 이끄는 팀은 치료 유전자를 눈에 직접 전달하는 새로운 방법을 테스트했습니다. 여기에는 AAV7m8 및 AAV8BP2라는 두 가지 소위 "AAV 벡터"가 포함되었으며, 이는 특정 유형의 망막 세포를 표적으로 삼도록 특별히 조작되었습니다. AAV 벡터는 수정된 유전자와 작은 핵산을 개별 세포에 전달하여 작동하며, 여기서 복제되어 희귀 유전 질환의 과정을 역전시킬 수 있습니다.
"이러한 [특정] 벡터의 가능성 때문에 우리는 대형 동물의 망막에 전달될 때 이러한 시약의 특성에 대한 철저한 분석을 수행했습니다."라고 Bennett은 계속했습니다.
연구팀은 영장류만이 벡터가 작동하도록 설계된 눈의 황반과 중심와 부분을 가지고 있기 때문에 인간이 아닌 영장류에 대한 치료법을 테스트했습니다. 두 경우 모두 벡터가 효과적으로 작동하는 것으로 나타났습니다.
이 작업은 모두 펜실베이니아 대학교 페렐만 스쿨(Perelman School of Pennsylvania)에서 시작한 흥미로운 정밀 의학 프로그램의 일부입니다. 올해 초 의학 - 다양한 의학 문제를 해결하기 위해 유전자 치료 및 게놈 편집 분야의 발전을 가속화하는 데 전념하고 있습니다. 정황.
다음으로 이 특별한 연구를 진행하시겠습니까? Bennett은 “기재된 새로운 AAV는 특히 실명 질환에 대한 안전성과 효능을 처음에는 대형 동물 모델에서, 궁극적으로는 인간 임상 시험에서 테스트할 것”이라고 말했습니다.
앞으로의 발전에 계속 주목하겠습니다!
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