CRISPR გენის რედაქტირება კიდევ ერთი წინ გადადგმული ნაბიჯია, რომელიც მიზნად ისახავს რნმ-ს
მას შემდეგ, რაც ის პირველად 2007 წელს იქნა დემონსტრირებული, გენის რედაქტირების ინსტრუმენტი CRISPR/Cas9 გამოიყენებოდა დნმ-ის რედაქტირებისთვის, რათა შეიქმნას ორგანიზმები, როგორიცაა გვალვაგამძლე კულტურები და დაავადებებისადმი მდგრადი პირუტყვი. ნოემბერში კი ტექნოლოგია გამოიყენეს სერიოზული მემკვიდრეობითი დაავადების მქონე მამაკაცის მკურნალობის მცდელობისას.
ახლა Salk Institute-ის მკვლევართა ჯგუფმა დაადგინა CRISPR ფერმენტების ახალი ოჯახი, რომელიც მიზნად ისახავს რნმ-ს. დნმ-ის ნაცვლად და გამოიყენა ინსტრუმენტი პროტეინის დისბალანსის მოსაგვარებლად დაავადებული ადამიანისგან იზოლირებულ უჯრედებში დემენცია.
რეკომენდებული ვიდეოები
„რნმ-ის „შეტყობინებები“ მრავალი ბიოლოგიური პროცესის მთავარი შუამავალია. პატრიკ ჰსუSalk-ის ბიოლოგიის თანამშრომელმა, რომელიც ხელმძღვანელობდა კვლევას, განუცხადა Digital Trends-ს. „ისინი შედარებით სტატიკური დნმ-ის თანმიმდევრობების დინამიური ანალოგია. ბევრ დაავადებაში რნმ-ის ეს შეტყობინებები წონასწორობის გარეშეა, ასე რომ, მათი უშუალოდ დამიზნების უნარი და მათი ძლიერი და სპეციფიკური მოდულაცია შესანიშნავი შემავსებელი იქნება დნმ-ის რედაქტირებისთვის“.
ჰსუ-მ განაგრძო: „ჩვენი მიზანი იყო შეგვესწავლა CRISPR სისტემების ბუნებრივი მრავალფეროვნება მთელი მიკრობული ცხოვრების მანძილზე, რათა ვიპოვოთ რნმ-ის მიზნობრივი ფერმენტი, რომელიც ძალიან ძლიერი და სპეციფიკური იქნებოდა ადამიანის უჯრედებში“.
დაკავშირებული
- CRISPR გენის რედაქტირება ხელს შეუწყობს ფრინველის ჩვეულებრივი ვირუსის შეჩერებას
- კულტურების მოშინაურებას, როგორც წესი, საუკუნეები სჭირდება. CRISPR-მა ეს მხოლოდ ორ წელიწადში გააკეთა
ჰსუმ აღიარა, რომ ასეთი ფართო მასშტაბის პროექტის წარმატების მაჩვენებელი იყო „ზოგადად საკმაოდ დაბალი“ და რომ რამდენიმე დამატებითი მოთხოვნა მათ ძალისხმევას კიდევ უფრო ართულებდა. პირველ რიგში, მათ გადაწყვიტეს იპოვონ CRISPR-ის პატარა ვარიანტი, რომელსაც შეეძლო რნმ-ის ვირუსული მიწოდება ტვინის ნაწილებში - ფუნქცია მიუწვდომელი ინსტრუმენტებისთვის, როგორიცაა Cas9. და ინსტრუმენტი უნდა ყოფილიყო უფრო მოქნილი და ეფექტური, ვიდრე დღევანდელი ოქროს სტანდარტის რნმ-ის დამიზნების ტექნოლოგია.
მათთვის სასურველი ხელსაწყოს საპოვნელად, ჰსუმ და მისმა კოლეგებმა პირველად შექმნეს გამოთვლითი პროგრამა, რომელიც აერთიანებდა ბაქტერიების დნმ-ის მონაცემთა ბაზებს და ეძებდა განმეორებითი დნმ-ის შაბლონებისთვის, რომლებიც სიგნალს აძლევენ CRISPR სისტემას, და დაასახელეს რნმ-სამიზნე ფერმენტების ოჯახი, რომელსაც მათ დაასახელეს Cas13d. შემდეგ მათ დააკონკრეტეს თავიანთი ძებნა Cas13d ოჯახში ადამიანის უჯრედებში გამოსაყენებლად ყველაზე აქტუალური ვერსიისთვის და დაეშვნენ ნაწლავის ბაქტერიას ე.წ. Ruminococcus flavefaciens XPD3002, ან CasRx.
მკვლევარებმა შექმნეს CasRx ადამიანის უჯრედებში ფუნქციონირებისთვის და დემენციის ისეთ ფორმას, რომელსაც ეწოდება ნეიროდეგენერაციული აშლილობა FTD. ამისათვის მათ ინსტრუმენტი შეფუთეს ვირუსში და მიაწოდეს ის ნეირონებს, რომლებიც კულტივირებული იყო FTD პაციენტის ღეროვანი უჯრედებიდან. ამ კვირაში ჟურნალ Cell-ში გამოქვეყნებულ კვლევაში, CasRx-მა აჩვენა 80 პროცენტიანი ეფექტურობა ტაუ ცილების ხელახლა დაბალანსებაში, რომლებიც მონაწილეობენ დემენციის ვარიანტებში, მათ შორის ალცჰეიმერის დაავადებაში.
”ეს ინსტრუმენტი იქნება ძალიან სასარგებლო რნმ-ის ბიოლოგიის შესწავლისთვის უახლოეს პერსპექტივაში და იმედია რნმ-თან დაკავშირებული დაავადებების სამკურნალოდ მომავალში”, - თქვა ჰსუმ. „გენის რედაქტირება იწვევს ცვლილებებს გენომის თანმიმდევრობაში დნმ-ის ამოჭრის გზით და მისი ეფექტები მუდმივია რედაქტირებულ უჯრედში… რნმ-სამიზნე CasRx-თან ერთად შეიძლება გამოყენებულ იქნას გარდამავალი ან ხარისხობრივი ცვლილებების გენერირებისთვის დნმ-ის დაზიანების გამოწვევის გარეშე, როგორიცაა რნმ-ის დონის აღდგენა ჯანსაღზე სახელმწიფო“.
რედაქტორების რეკომენდაციები
- ჯერ არ მიატოვოთ დიეტა, მაგრამ მეცნიერებმა აღმოაჩინეს, თუ როგორ შეუძლია CRISPR-ს ცხიმების დაწვა
- CRISPR-Cas9 გენის რედაქტირებამ შეიძლება ერთ დღეს "გამორთოს" აივ ვირუსი ორგანიზმში
- CRISPR აჩერებს ფატალურ გენეტიკურ დაავადებებს ძაღლებში და მალე შეიძლება იგივე გააკეთოს ადამიანებში
განაახლეთ თქვენი ცხოვრების წესიDigital Trends ეხმარება მკითხველს თვალყური ადევნონ ტექნოლოგიების სწრაფ სამყაროს ყველა უახლესი სიახლეებით, სახალისო პროდუქტების მიმოხილვებით, გამჭრიახი რედაქციებითა და უნიკალური თვალით.