„ბოლო წლებში დიდი პროგრესი იქნა მიღწეული გენის მიწოდების მიდგომების შემუშავებაში მემკვიდრეობითი ბრმა დაავადებების სამკურნალოდ. დოქტორი ჟან ბენეტი Digital Trends-ს პენსილვანიის უნივერსიტეტიდან განუცხადეს.
რეკომენდებული ვიდეოები
ჟურნალში გამოქვეყნებულ კვლევით პროექტში ადამიანის გენური თერაპიაბენეტის ხელმძღვანელობით ჯგუფმა გამოსცადა თერაპიული გენების პირდაპირ თვალში მიტანის ახალი მეთოდები. ეს მოიცავდა ორ ეგრეთ წოდებულ "AAV ვექტორს" სახელწოდებით AAV7m8 და AAV8BP2, რომლებიც სპეციალურად შემუშავებული იყო ბადურის უჯრედების სპეციფიკური ტიპებისთვის. AAV ვექტორები მუშაობენ კორექტირებული გენების და მცირე ნუკლეინის მჟავის ცალკეულ უჯრედებზე გადაცემით, სადაც მათ შეუძლიათ რეპლიკაცია იშვიათი გენეტიკური დაავადებების მიმდინარეობის შესაცვლელად.
„ამ [განსაკუთრებული] ვექტორების დაპირების გამო, ჩვენ ჩავატარეთ ამ რეაგენტების თვისებების საფუძვლიანი ანალიზი დიდი ცხოველის ბადურაზე მიტანისას“, - განაგრძო ბენეტმა.
ჯგუფმა გამოსცადა თერაპიები არაადამიანურ პრიმატებზე, რადგან მხოლოდ პრიმატებს აქვთ თვალის მაკულა და ფოვეა ნაწილები, რომლებზეც ვექტორები შექმნილია იმისთვის, რომ იმუშაონ. ორივე შემთხვევაში აღმოჩნდა, რომ ვექტორები ეფექტურად მუშაობენ.
ნამუშევარი არის საინტერესო ზუსტი მედიცინის პროგრამის ნაწილი, რომელიც დაიწყო პენსილვანიის უნივერსიტეტის პერელმანის სკოლის მიერ. მედიცინა ამ წლის დასაწყისში - ეძღვნება გენურ თერაპიაში პროგრესის დაჩქარებას და გენომის რედაქტირებას სხვადასხვა სამედიცინო პრობლემის გადასაჭრელად პირობები.
შემდეგი იქნება ეს კონკრეტული კვლევა? „ახალი AAV-ები, რომლებიც აღწერილია, შემოწმდება უსაფრთხოებაზე და ეფექტურობაზე, განსაკუთრებით დამაბრმავებელ დაავადებებში, ჯერ ცხოველთა დიდ მოდელებში და საბოლოოდ ადამიანებზე კლინიკურ კვლევებში“, - აღნიშნა ბენეტმა.
ჩვენ თვალებს ვაკვირდებით მომავალი მოვლენებისთვის!
რედაქტორების რეკომენდაციები
- რედაქტირება, გაუქმება: გენის დროებითი რედაქტირება დაგეხმარებათ კოღოს პრობლემის გადაჭრაში
- გენის რედაქტირებას შეუძლია მალარიასთან ბრძოლა მხოლოდ მამრობითი კოღოების დაბადებით
- გენური თერაპია მონოქრომული ხედვის მქონე ადამიანებს ფერად ხედვაში ეხმარება
- მეცნიერებს სურთ ადამიანებში გენური თერაპიის ჩატარება, რაც ხელს შეუწყობს დამოკიდებულების წინააღმდეგ ბრძოლას
- CRISPR-Cas9 გენის რედაქტირებამ შეიძლება ერთ დღეს "გამორთოს" აივ ვირუსი ორგანიზმში
განაახლეთ თქვენი ცხოვრების წესიDigital Trends ეხმარება მკითხველს თვალყური ადევნონ ტექნოლოგიების სწრაფ სამყაროს ყველა უახლესი სიახლეებით, სახალისო პროდუქტების მიმოხილვებით, გამჭრიახი რედაქციებითა და უნიკალური თვალით.
