კონკრეტულად, Luxturna არის გენმოდიფიცირებული ვირუსი, რომელიც ატარებს ჯანმრთელ გენს პაციენტის თვალში. ტესტებმა აჩვენა "დრამატული შედეგები", ყოველი წლის მიხედვით NPR-ის ანგარიშიმკურნალი პაციენტები ბევრად უფრო ეფექტურად ხედავენ, ვიდრე ადრე. შესაბამისად, ბევრმა მათგანმა, ვინც იღებდა ლუქსტურნას მკურნალობას, პირველად შეძლო გარკვეული ამოცანების შესრულება - მნიშვნელოვნად გაუმჯობესების წყალობით პაციენტებს შეეძლოთ კითხვა, სპორტი, ველოსიპედის ტარება და გარეთ გასვლა დამოუკიდებლად ხედვა.
რეკომენდებული ვიდეოები
„დღევანდელი დამტკიცება აღნიშნავს კიდევ ერთ პირველს გენური თერაპიის სფეროში - როგორც თერაპიის მუშაობისას, ასევე გენური თერაპიის გამოყენების გაფართოების თვალსაზრისით, კიბოს მკურნალობის მიღმა და მკურნალობამდე. მხედველობის დაკარგვა - და ეს ეტაპი აძლიერებს ამ გარღვევის მიდგომის პოტენციალს რთული დაავადებების ფართო სპექტრის მკურნალობაში,” - თქვა FDA-ს კომისარმა სკოტ გოტლიბმა განცხადებაში.
დაკავშირებული
- გენური თერაპია მონოქრომული ხედვის მქონე ადამიანებს ფერად ხედვაში ეხმარება
- გავრცელებული ინფორმაციით, ჩინელმა ექიმებმა გააჩინეს მსოფლიოში პირველი გენეტიკური ჩვილები
ეს წელი მთლიანობაში კარგი იყო გენური თერაპია - აგვისტოში, Kymriah გახდა პირველი გენური თერაპიის პრეპარატი, რომელიც დამტკიცებულია ლეიკემიის სამკურნალოდ, ხოლო Yescarta-მ მიიღო FDA-ს ნებართვა ლიმფომის სამკურნალოდ ოქტომბერში.
”ათწლეულების კვლევის კულმინაციამ გამოიწვია გენური თერაპიის სამი დამტკიცება წელს სერიოზული და იშვიათი დაავადებების მქონე პაციენტებისთვის”, - დასძინა გოტლიბმა. ”მე მჯერა, რომ გენური თერაპია გახდება ჩვენი მრავალი ყველაზე დამანგრეველი და გადაუჭრელი დაავადების მკურნალობაში და შესაძლოა განკურნება.”
მიუხედავად იმისა, რომ გენური თერაპია შეიძლება მართლაც იყოს დიდი ხნის ნანატრი განკურნება მრავალი ამ დაავადებისთვის, ამ მკურნალობას შეიძლება ასევე ჰქონდეს საკმაოდ სერიოზული ფასი. როგორც NPR აღნიშნა, პირველი გენური თერაპიის პროდუქტი ღირს $475,000, ხოლო Luxturna-ს მწარმოებელმა Spark Therapeutics-მა ჯერ არ გამოავლინა, თუ რამდენს გადაიხდის ის. მაგრამ ვარაუდები ვარაუდობენ, რომ ეს შეიძლება 1 მილიონი დოლარი დაჯდეს თითო პაციენტზე.
„ვფიქრობ, ფასი იქნება უზარმაზარი - 20 ან 30-ჯერ მეტი, ვიდრე ტიპიური ამერიკელის წლიური ხელფასი“, - დოქტორი პიტერი. ბახმა, ჯანმრთელობის პოლიტიკისა და შედეგების ცენტრის დირექტორმა Memorial Sloan Kettering Cancer Center-ში განუცხადა NPR. „მსგავსი იშვიათი პირობებისთვის, კითხვა, რომელიც უნდა დავსვათ საკუთარ თავს, არის ის, თუ რამდენი სიმდიდრე უნდა გადაეცეს საზოგადოებას ამ კომპანიებში ინვესტორებს. ამის განხილვის გარეშე, ჩვენ მხოლოდ ინვესტორებს ვაძლევთ საშუალებას გადაწყვიტონ, რამდენის მიღება შეუძლიათ. ”
რედაქტორების რეკომენდაციები
- ახალი გენური თერაპია წყვეტს ცხიმს და ადვილად აშენებს კუნთებს. მაგრამ არის დაჭერა
- მეცნიერებს სურთ ადამიანებში გენური თერაპიის ჩატარება, რაც ხელს შეუწყობს დამოკიდებულების წინააღმდეგ ბრძოლას
განაახლეთ თქვენი ცხოვრების წესიDigital Trends ეხმარება მკითხველს თვალყური ადევნონ ტექნოლოგიების სწრაფ სამყაროს ყველა უახლესი სიახლეებით, სახალისო პროდუქტების მიმოხილვებით, გამჭრიახი რედაქციებითა და უნიკალური თვალით.
