「」と呼ばれるものについては、分子生物学者としてはよく知られた名前」と聞いた方の多くは、おそらく CRISPR について聞いたことがなく、なぜ興奮する必要がある (または、おそらく恐怖する必要がある) のか分かりません。 すべては高度な遺伝子治療とスプライシングに関するものであり、SF のアイデアをそのまま現実にもたらしています。 ここでは、CRISPR の背後にある科学と、世界がこれほど注目している理由に関する簡単な FAQ を紹介します。
さて、CRISPR とは何ですか? また、それは何を表していますか?
CRISPR は、脅威、特にウイルスを特定し、攻撃することで生物を保護するのに役立つ異常な DNA 配列を指します。 名前の略は、 クラスター化された規則的な間隔の短い 回文 繰り返し. はい、それは少しばかげているように聞こえますが、DNA配列自体を見ると、実際には非常に正確な説明です。 それらはクラスター化されており、明確な間隔で配置されており、文字値が割り当てられると、わずかな変化を伴いながら何度も繰り返される短い回文のように見えます。
おすすめ動画
CRISPR が初めて注目されたのは、科学者たちが古細菌と細菌のゲノムを研究していた 1980 年代に遡ります。 このような比較的単純なゲノムであっても、生物学者 (特にフランシスコ モヒカ) は、間にスペースがあり、非常に特殊な方法で繰り返されるように見えるこれらの奇妙な配列に気づき始めました。 分子生物学者はそれらには独自の目的があると確信しており、一般的な理論はすぐにウイルス防御となり、2007 年にフィリップ ホーバスの指導の下で最終的に証明されました。 しかし、研究者たちが CRISPR の背後にある可能性に特に熱心になり始めたのは 2010 年代初頭になってからでした。
関連している
- CRISPR-Cas9 遺伝子編集により、いつか体内の HIV ウイルスを「無効化」できるようになる
- 中国の医師が世界初の遺伝子編集された赤ちゃんを出産したと報じられている
では、それはただの DNA 鎖なのでしょうか？
はいといいえ。 CRISPR は、遺伝子のスプライシング、編集、一般的な実験を可能にするものとなっています。 その仕組みを理解するには、まずゲノムにおける CRISPR の役割と、CRISPR が生物 (前述したように通常は細菌) を保護するためにどのように機能するかを理解することが重要です。 公平な比較としては、モールス信号を送信する電信が挙げられます。 すべてのシーケンスは異なる攻撃に関するメッセージであり、すべてのスペースはそのメッセージを終了する STOP です。 比喩が苦手な方は、
ハーバード大学はさらに深く掘り下げます.生物が新たな危険なウイルスに遭遇したとき、それは自分自身を守る方法やウイルスを撃退する方法を知りません。ほとんどの免疫反応と同じように、学習する必要があります。 ウイルスは DNA を直接攻撃するため、これは難しい場合があります…しかし、これによりウイルスは特定の点で脆弱になります。 CRISPR シーケンスは、ウイルスから重要な DNA 鎖を盗み、それらを小さなモールス信号メッセージの中に保持します。 同様のウイルスが再び攻撃すると、CRISPR は「ああ、私たちはこれを認識しています。これに勝つ方法があります!」と反応します。 そして、関連するモールス信号メッセージを戦場に送信します。
そこでは、CRISPR の小さな兵士たちが Cas と呼ばれていました。この酵素はこの任務のために特別に生産され、次のように番号が付けられています。 その目的 – ウイルスの DNA に結合し、その脆弱な部分でスライスします。 メッセージ。 これによりウイルスがシャットダウンされ、微生物が自らの身を守ることができるようになります。
…わかった。 なぜこれがまた問題になるのでしょうか?
なぜなら、この重要性を過小評価するのは難しいのですが、CRISPR は電信のみを使用しているからです。 ウイルスに対する防御システムを開発した科学者は、その電信を次の目的に使用できることに気づきました。 通信する 何でも. 遺伝子をシャットダウンする？ もちろんです（ウイルス遺伝子である必要さえありません）。 遺伝子をオンにしますか？ 問題ありません。酵素 Cas 兵士に正しい指示を電報するだけです。 特に CRISPR-Cas9 は、適切なメッセージを受信する限り、DNA のスライス、再結合、一般的な編集を行うための優れたツールになります。
科学者たちは長年にわたり、Cas9 を制御する方法、そしてその後、Cas9 用の小さな RNA ガイドを開発する方法に研究してきました。 兵士、さらには補充兵さえも Cpf1 と呼びます。Cpf1 は、危険を冒さずに侵入と脱出に優れています。 突然変異。 これに比べれば、古くて扱いにくい遺伝子操作ツールは、外科用レーザーの隣にある穴居人のクラブのように見えました。 これは科学界で大きなニュースとなり、実際に、誰が何を称賛に値するのかをめぐって、さまざまなグループや研究者の間でいくつかの争いが始まりました。
ここまでは順調ですね。 しかし、なぜこれがテクノロジーの世界で大問題なのでしょうか?
なぜなら、私たちは現在、大規模な CRISPR 実験の始まりにいるからです。 私たちの医療機器と科学的知識は、CRISPR から学んだすべてを実践し、遺伝子スプライシングに関する迅速かつ効果的な実験を開始できる段階に達しました。 最先端に興味のある方には、 フリンジ-価値ある科学の成果、ここがまさにその場所です。
本当に？ 編集できるって言ってるの？ 誰でも今のDNAは？
良い質問。 私たちはまだそこまで到達していませんが、いくつかの有望な実験が実施されています。 つがいの猿が生まれました 標的変異による特定の遺伝子変化を伴う CRISPR 技術を使用します。 ここでの目標は、出生前に遺伝的問題を特定し、欠陥のある遺伝子を破壊して、 彼らは何のダメージも与えることはできません（サルだけでなくサルにも効果があったことも大きな問題でした） マウス）。 他の実験では、このプロセスを次の目的にも使用できることが示されています。 DNAを安全に改変してHIV感染に抵抗する.
しかし、最もエキサイティングな実験が中国で進行中です。科学者たちは CRISPR 技術を使用して、 細胞から損傷したDNAを除去する 生存している成人肺がん患者の数。 このプロジェクトがどれほど成功するか、多くの注目が集まっています。
わかりました: CRISPR の将来はどのようになるでしょうか?
やるべきことはたくさんあります。 上記の実験には長期にわたる費用のかかる研究が必要であり、これまでに非常に多くの失敗例があったことは注目に値します。 成功に達しましたが、それでも、これらの実験を正確に繰り返す方法を学ぶには多大な労力と投資が必要です。
しかし、これは新しい発見というよりも改良に重点を置いたものです。言い換えれば、医療の世界にアプリケーションを導入できるほど CRISPR を使いこなせるようになるのは時間の問題です。 それが起こり始めると（そしてそれはわずか数年先の可能性もあります）、遺伝子操作に関して私たちが抱いている理論上の疑問の多くは、 デザイナーベイビー、兵器化された生物、人間の増強、および治療に対する支払いシステムは、理論をはるかに超えたものになるでしょう。
編集者のおすすめ
- CRISPR遺伝子編集は一般的な家禽ウイルスの蔓延を阻止するのに役立つ可能性がある
- 中国が遺伝子編集による2人目の妊娠を確認しても、CRISPR赤ちゃん物語は続く
- CRISPR遺伝子編集でコカイン耐性マウスを作成、依存症パズルの解明を目指す
