CRISPR 遺伝子編集は RNA を標的としてさらに大きな一歩を踏み出す
2007年に初めて実証されて以来、 遺伝子編集ツールCRISPR/Cas9 乾燥に強い作物や病気に強い牛などの生物を作るために、DNAを編集するために使用されてきました。 11月にはこの技術が実際に使用されました 重篤な遺伝性疾患を持つ男性を治療する試みとして.
ソーク研究所の研究者チームは、RNAを標的とする新しいCRISPR酵素ファミリーを特定した。 DNAの代わりに、このツールを使用して、病気に苦しむ人から分離された細胞のタンパク質の不均衡に対処しました。 認知症。
おすすめ動画
「RNAの『メッセージ』は多くの生物学的プロセスの重要なメディエーターです。」 パトリック・スー研究を主導したソーク生物学研究員はデジタルトレンドに語った。 「それらは、比較的静的な DNA 配列に対する動的な対応物です。 多くの病気では、これらの RNA メッセージのバランスが崩れているため、それらを直接標的にし、強力かつ特異的な方法で調節できる能力は、DNA 編集を大いに補完するものとなるでしょう。」
Hsu 氏はさらに、「私たちの目標は、微生物の生涯にわたる CRISPR システムの自然な多様性を調査し、ヒト細胞において非常に堅牢で特異的な RNA 標的酵素を見つけることでした。」と続けました。
関連している
- CRISPR遺伝子編集は一般的な家禽ウイルスの蔓延を阻止するのに役立つ可能性がある
- 作物の栽培化には通常何世紀もかかります。 CRISPR は 2 年でそれを実現しました
Hsu 氏は、これほど広範囲にわたるプロジェクトの成功率は「一般に非常に低い」こと、さらにいくつかの追加要件により取り組みがさらに複雑になったことを認めました。 まず、彼らはRNAを脳の一部にウイルス的に送達できる小さなCRISPR変異体を見つけようと決意した。この機能はCas9のようなツールではアクセスできない。 そして、このツールは、今日の代表的な RNA ターゲティング技術よりも柔軟で効率的である必要がありました。
望ましいツールを見つけるために、Hsu と彼の同僚はまず、細菌の DNA データベースを徹底的に調べる計算プログラムを作成しました。 CRISPR システムにシグナルを送る DNA の繰り返しパターンを研究し、RNA 標的酵素のファミリーを同定し、その名前を付けました。 キャス13d。 次に彼らは、Cas13d ファミリー内でヒト細胞での使用に最も適したバージョンを検索することを指定し、と呼ばれる腸内細菌にたどり着きました。
ルミノコッカス フラベファシエンス XPD3002、またはCasRx。研究者らは、ヒトの細胞内で機能し、神経変性障害FTDと呼ばれる認知症の一種に対処できるようにCasRxを設計した。 そうするために、彼らはこのツールをウイルスにパッケージングし、FTD患者の幹細胞から培養したニューロンにそれを送達した。 今週Cell誌に掲載された研究では、CasRxは、アルツハイマー病を含む認知症の変異型に関与するタウタンパク質のバランスを再調整するのに80パーセントの有効性を示した。
「このツールは、短期的には RNA 生物学の研究に非常に役立ち、将来的には RNA 関連疾患の治療に役立つことが期待されます」と Hsu 氏は述べています。 「遺伝子編集は DNA 切断を通じてゲノム配列の変化をもたらし、その効果は編集された細胞内で永続的です…RNA ターゲティング CasRx を使用すると、RNA レベルを健康な状態に戻すなど、DNA 損傷を誘発することなく一時的または段階的な変化を生成できます。 州。"
編集者のおすすめ
- まだ食事をやめないでください。CRISPR が脂肪を燃焼させる仕組みを科学者が発見しました
- CRISPR-Cas9 遺伝子編集により、いつか体内の HIV ウイルスを「無効化」できるようになる
- CRISPRは犬の致命的な遺伝病を阻止、近いうちに人間でも同様の効果が得られる可能性がある
ライフスタイルをアップグレードするDigital Trends は、読者が最新ニュース、楽しい製品レビュー、洞察力に富んだ社説、ユニークなスニーク ピークをすべて提供して、ペースの速いテクノロジーの世界を監視するのに役立ちます。
