「近年、遺伝性失明疾患の治療のための遺伝子送達アプローチの開発において大きな進歩が見られました。」 ジーン・ベネット博士 ペンシルベニア大学の教授はDigital Trendsに語った。
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雑誌に掲載された研究プロジェクトで ヒト遺伝子治療、ベネット率いるチームは、治療用遺伝子を目に直接送達するための新しい方法をテストしました。 これらには、AAV7m8 および AAV8BP2 という 2 つのいわゆる「AAV ベクター」が含まれており、これらは特定の種類の網膜細胞を標的とするように特別に設計されています。 AAV ベクターは、修正された遺伝子と小さな核酸を個々の細胞に伝達することによって機能し、そこで複製してまれな遺伝性疾患の経過を逆転させることができます。
「これらの[特定の]ベクターの有望性のため、私たちは大型動物の網膜に送達されたときのこれらの試薬の特性について徹底的な分析を実施しました」とベネット氏は続けた。
ベクターが作用するように設計された目の黄斑部と中心窩の部分を持っているのは霊長類だけであるため、研究チームはヒト以外の霊長類でこの治療法をテストした。 どちらの場合も、ベクターが効果的に機能することがわかりました。
この研究はすべて、ペンシルベニア大学ペレルマン大学院が立ち上げたエキサイティングな精密医療プログラムの一環です。 今年初めに医学 — さまざまな医療問題を解決するために遺伝子治療とゲノム編集の進歩を加速することに専念 条件。
次はこの特定の研究についてですか? 「これまでに報告されている新規AAVは、最初は大型動物モデルで、最終的にはヒトの臨床試験で、特定の失明疾患における安全性と有効性が試験される予定です」とベネット氏は述べた。
今後の展開にも注目です！
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