עריכת גנים של CRISPR לוקחת עוד צעד גדול קדימה, מכוונת ל-RNA
מאז שהוצג לראשונה ב-2007, כלי עריכת הגנים CRISPR/Cas9 שימש לעריכת DNA בניסיון ליצור אורגניזמים כמו יבולים עמידים לבצורת ובקר עמיד למחלות. בנובמבר אפילו נעשה שימוש בטכנולוגיה בניסיון לטפל בגבר עם מחלה תורשתית קשה.
כעת צוות חוקרים ממכון Salk זיהה משפחה חדשה של אנזימי CRISPR המתמקדים ב-RNA במקום DNA, והשתמשו בכלי כדי לטפל בחוסר איזון חלבוני בתאים מבודדים מאדם הסובל ממנו דמנציה.
סרטונים מומלצים
"'הודעות' רנ"א הן מתווכים מרכזיים של תהליכים ביולוגיים רבים", פטריק הסו, עמית לביולוגיה של Salk שהוביל את המחקר, סיפר ל-Digital Trends. "הם המקבילה הדינמית לרצפי DNA סטטיים יחסית. במחלות רבות מסרי ה-RNA הללו אינם מאוזנים, כך שהיכולת למקד אותם ישירות ולוונן אותם בצורה חזקה וספציפית תהיה השלמה מצוינת לעריכת DNA".
Hsu המשיך, "המטרה שלנו הייתה לחקור את המגוון הטבעי של מערכות CRISPR לאורך החיים המיקרוביאליים כדי למצוא אנזים מכוון RNA שיהיה חזק וספציפי מאוד בתאים אנושיים."
קָשׁוּר
- עריכת גנים של CRISPR יכולה לעזור לעצור נגיף עופות נפוץ בדרכו
- ביית יבולים לוקח בדרך כלל מאות שנים. CRISPR בדיוק עשה את זה תוך שנתיים
Hsu הודה ששיעור ההצלחה של פרויקט עם היקף כה רחב היה "בדרך כלל נמוך למדי", ושכמה דרישות נוספות הפכו את המאמץ שלהם למורכב עוד יותר. ראשית, הם היו נחושים למצוא גרסה קטנה של CRISPR שיכולה להעביר RNA ויראלית לחלקי המוח - פונקציה שאינה נגישה לכלים כמו Cas9. והכלי היה צריך להיות גמיש ויעיל יותר מטכנולוגיית מיקוד ה-RNA בתקן הזהב של היום.
כדי למצוא את הכלי הרצוי להם, Hsu ועמיתיו יצרו תחילה תוכנית חישובית שסרקה מסדי נתונים של DNA של חיידקים, לדפוסי ה-DNA החוזר המאותתים למערכת CRISPR, וזיהו משפחה של אנזימים מכווני RNA שהם כינו Cas13d. לאחר מכן הם ציינו את החיפוש שלהם במשפחת Cas13d אחר הגרסה הרלוונטית ביותר לשימוש בתאים אנושיים ונחתו על חיידק מעי בשם Ruminococcus flavefaciens XPD3002, או CasRx.
החוקרים הנדסו את CasRx כדי לתפקד בתאים אנושיים ולטפל בסוג של דמנציה הנקראת הפרעה נוירודגנרטיבית FTD. כדי לעשות זאת, הם ארזו את הכלי לתוך וירוס ומסרו אותו לנוירונים שהורבו מתאי גזע של חולה FTD. במחקר שפורסם השבוע בכתב העת Cell, CasRx הראתה יעילות של 80 אחוז באיזון מחדש של חלבוני טאו, המעורבים בגרסאות של דמנציה, כולל מחלת אלצהיימר.
"כלי זה יהיה שימושי מאוד ללימוד ביולוגיה של RNA בטווח הקרוב ובתקווה לטיפול במחלות הקשורות ל-RNA בעתיד", אמר Hsu. "עריכת גנים מובילה לשינויים ברצף הגנום באמצעות חיתוכים של DNA והשפעותיה קבועות בתא ערוך... מיקוד RNA עם CasRx יכול לשמש ליצירת שינויים חולפים או מדורגים מבלי לגרום נזק ל-DNA, כגון החזרת רמות ה-RNA למצב בריא מדינה."
המלצות עורכים
- אל תעזוב את הדיאטה שלך עדיין, אבל מדענים גילו כיצד CRISPR יכול לשרוף שומן
- עריכת גן CRISPR-Cas9 יכולה יום אחד 'לכבות' את נגיף ה-HIV בגוף
- CRISPR עוצר מחלות גנטיות קטלניות בכלבים, עשוי לעשות את אותו הדבר בקרוב בבני אדם
שדרג את אורח החיים שלךמגמות דיגיטליות עוזרות לקוראים לעקוב אחר עולם הטכנולוגיה המהיר עם כל החדשות האחרונות, ביקורות מהנות על מוצרים, מאמרי מערכת מעוררי תובנות והצצות מיוחדות במינן.
