טיפול גנטי CRISPR נלחם בהשמנת יתר חמורה בעכברים

טכנולוגיות עריכת גנים של CRISPR מציעות כמה אפשרויות מרגשות לרפואה, בין אם זה עוזר בטיפול ב-ALS, מאבק בהתפשטות המלריה או פוטנציאל לספק לנו אספקה ​​בלתי מוגבלת של איברים מושתלים. אבל גם עריכת גנים שנויה במחלוקת, כפי שמעידה הזעקה האחרונה לגבי דיווחים מסין שתינוקות ערכו את ה-DNA שלהם כדי לעצור מחלות קטלניות כמו HIV, אבעבועות שחורות וכולרה.

זו אחת הסיבות מדוע מחקר חדש מאוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, הוא כל כך מרגש. הם הדגימו כיצד ניתן להשתמש בטיפולי CRISPR למניעת השמנה חמורה בעכברים. עם זאת, הם השיגו בקרת משקל ארוכת טווח ללא צורך לבצע עריכה אחת בגנום של העכברים. הטכניקה המתקבלת יכולה להיות מיושם גם על סוגים אחרים של שינוי גנטי.

סרטונים מומלצים

"יש לנו שני עותקים של כל גן: אחד מכל הורה," נדב אחיטוב, פרופסור לביו-הנדסה ומדעי הטיפול ב-UCSF, אמר ל-Digital Trends. "אם בעותק אחד יש מוטציה שהופכת אותו ללא תפקודי, זה יספק רק חצי מה-RNA והחלבון מהגן הזה. עבור גנים מסוימים, זה בסדר גמור, אבל יש 660 גנים שבהם מחצית [ה-RNA והחלבון] מובילה למחלות אנושיות. במקרים אלה, עדיין יש לך עותק תקין לחלוטין שרק נותן לך רמות RNA וחלבון ב-50 אחוז. מה שעשינו כאן היה למקד את העותק הרגיל הזה, ולסחוט ממנו עוד RNA וחלבון על ידי הגדלת הרמות שהוא מייצר. אנחנו מכוונים ספציפית לגן הזה על ידי ניצול היתרונות של CRISPR... אבל משתמשים בצורה מוטנטית של CRISPR שאינה מסוגלת לחתוך DNA, פשוט ממקדים אותו."

הצוות בחר בהשמנת יתר כמודל שלהם כדי לראות אם הם יכולים לפתור אותה על ידי התמקדות בעותק נורמלי אחד של שני הגנים החיוניים לוויסות הרעב. לעתים קרובות נמצא כי גנים אלו עוברים מוטציה אצל אנשים שמנים חמורים. כאשר אחד מאלה העותקים של הגנים הללו מושבתים, העותק הנותר צריך לשאת את כל עומס העבודה. ככזה, האות שהוא שולח - אומר לאדם שהוא אכל מספיק - אינו חזק מספיק. התוצאה היא שהאדם נתון לתיאבון בלתי פוסק.

לאחר שעבדו בניסוי שלהם עם עכברים, החוקרים מאמינים שגישות דומות יכולות לעבוד בניסויים בבני אדם. "עם זאת, יידרשו עוד הרבה ניסויים וזמן עד שניתן יהיה להשתמש בזה בבטחה במרפאה", אמר אחיטוב. "צריך להכניס את זה לחולים רק לאחר ניסויים מתאימים, ניסויים קליניים ואישורי פרוטוקול אנושיים נמצאים במקום."

מאמר המתאר את העבודה היה פורסם לאחרונה בכתב העת Science.

המלצות עורכים

  • עריכת גנים של CRISPR יכולה לעזור לעצור נגיף עופות נפוץ בדרכו
  • עריכת גנים של CRISPR כדי להתמודד עם עיוורון תורשתי במחקר אמריקאי
  • עריכת גנים של CRISPR יוצרת עכברים מוגנים לקוקאין, שמטרתה לפצח חידת התמכרות

שדרג את אורח החיים שלךמגמות דיגיטליות עוזרות לקוראים לעקוב אחר עולם הטכנולוגיה המהיר עם כל החדשות האחרונות, ביקורות מהנות על מוצרים, מאמרי מערכת מעוררי תובנות והצצות מיוחדות במינן.