"חלה התקדמות רבה בשנים האחרונות בפיתוח גישות מסירת גנים לטיפול במחלות עיוורות תורשתיות", ד"ר ז'אן בנט מאוניברסיטת פנסילבניה סיפרה ל-Digital Trends.
סרטונים מומלצים
בפרויקט מחקר, שפורסם בכתב העת טיפול גנטי אנושי, צוות בראשות בנט בדק שיטות חדשות להעברת גנים טיפוליים ישירות לעין. אלה כללו שני מה שנקרא "AAV וקטורים" בשם AAV7m8 ו-AAV8BP2, אשר תוכננו במיוחד כדי להתמקד בסוגים ספציפיים של תאי רשתית. וקטורי AAV פועלים על ידי העברת גנים מתוקנים וחומצת גרעין קטנה לתאים בודדים, שם הם יכולים לשכפל כדי להפוך את המהלך של מחלות גנטיות נדירות.
"בגלל ההבטחה של הווקטורים הללו, ביצענו ניתוח יסודי של התכונות של ריאגנטים אלה כשהם מועברים לרשתית של חיה גדולה", המשיך בנט.
הצוות בדק את הטיפולים על פרימטים לא אנושיים מכיוון שרק לפרימטים יש את חלקי המקולה וה-fovea של העין שהווקטורים נועדו לעבוד עליהם. בשני המקרים, הוקטורים נמצאו עובדים ביעילות.
כל העבודה היא חלק מתכנית מרגשת לרפואה מדויקת שהושקה על ידי בית הספר פרלמן של אוניברסיטת פנסילבניה רפואה מוקדם יותר השנה - מוקדש להאצת ההתקדמות בטיפולים גנטיים ועריכת גנום כדי לפתור מגוון רחב של תרופות תנאים.
הבא עם מחקר מסוים זה? "ה-AVs החדשים שתוארו ייבחנו לגבי בטיחות ויעילות במחלות מעוורות במיוחד, תחילה במודלים של בעלי חיים גדולים ובסופו של דבר בניסויים קליניים בבני אדם", ציין בנט.
נשאיר עיניים לפיתוחים עתידיים!
המלצות עורכים
- עריכה, בטל: עריכת גנים זמנית יכולה לעזור לפתור את בעיית היתושים
- עריכת גנים יכולה להילחם במלריה על ידי גרימת לידת יתושים זכרים בלבד
- ריפוי גנטי עוזר לאנשים עם ראייה מונוכרומית לראות בצבע
- מדענים רוצים ניסויים בבני אדם לריפוי גנטי שיכול לעזור להילחם בהתמכרות
- עריכת גן CRISPR-Cas9 יכולה יום אחד 'לכבות' את נגיף ה-HIV בגוף
שדרג את אורח החיים שלךמגמות דיגיטליות עוזרות לקוראים לעקוב אחר עולם הטכנולוגיה המהיר עם כל החדשות האחרונות, ביקורות מהנות על מוצרים, מאמרי מערכת מעוררי תובנות והצצות מיוחדות במינן.
