באופן ספציפי, Luxturna הוא וירוס מהונדס גנטית הנושא גן בריא לתוך העין של המטופל. בדיקות הראו "תוצאות דרמטיות", לפי דו"ח NPR, עם מטופלים מטופלים המסוגלים לראות ביעילות רבה יותר מבעבר. כתוצאה מכך, רבים מאלה שקיבלו טיפול לוקסטורנה הצליחו לבצע משימות מסוימות בפעם הראשונה - מטופלים יכלו לקרוא, לשחק ספורט, לרכוב על אופניים ולצאת החוצה בכוחות עצמם הודות לשיפור משמעותי שלהם חָזוֹן.
סרטונים מומלצים
"האישור של היום מסמן ראשון נוסף בתחום הריפוי הגנטי - הן באופן פעולת הטיפול והן בהרחבת השימוש בריפוי גנטי מעבר לטיפול בסרטן לטיפול ב- אובדן ראייה - ואבן דרך זו מחזקת את הפוטנציאל של גישה פורצת דרך זו בטיפול במגוון רחב של מחלות מאתגרות", אמר נציב ה-FDA, סקוט גוטליב, בהצהרה.
קָשׁוּר
- ריפוי גנטי עוזר לאנשים עם ראייה מונוכרומית לראות בצבע
- על פי הדיווחים, רופאים סינים ילדו את התינוקות הראשונים בעולם שעברו עריכת גנים
זו הייתה שנה טובה בכללותה טיפול גנטי - באוגוסט, קימריה הפכה לתרופה הראשונה בריפוי גנטי שאושרה לטיפול בלוקמיה, בעוד שישארטה קיבלה את אישור ה-FDA לטיפול בלימפומה באוקטובר.
"השיא של עשרות שנות מחקר הביא השנה לשלושה אישורי ריפוי גנטי לחולים עם מחלות קשות ונדירות", הוסיף גוטליב. "אני מאמין שהריפוי הגנטי יהפוך לעמוד התווך בטיפול, ואולי בריפוי, ברבות מהמחלות ההרסניות והבלתי פתירות ביותר שלנו".
בעוד שתרפיה גנטית אכן יכולה להיות תרופה המיוחלת לרבות מהמחלות הללו, טיפולים אלה עשויים לבוא גם עם כמה תגי מחיר רציניים למדי. כפי שציינו ב-NPR, המוצר הראשון של ריפוי גנטי עולה 475,000 דולר עצום, ויצרנית Luxturna, Spark Therapeutics, טרם חשפה כמה הוא יגבה. אבל השערות מצביעות על כך שזה עשוי לעלות מיליון דולר לכל מטופל.
"אני חושב שתג המחיר יהיה עצום - פי 20 או 30 מהשכר השנתי של האמריקאי הטיפוסי", ד"ר פיטר באך, מנהל המרכז למדיניות בריאות ותוצאות במרכז הסרטן Memorial Sloan Kettering, סיפר NPR. "בתנאים נדירים כמו זה, השאלה שאנחנו צריכים לשאול את עצמנו היא בדיוק כמה עושר צריך לעבור מהחברה למשקיעים בחברות האלה. בלי להתייחס לזה אנחנו רק נותנים למשקיעים להחליט כמה הם יכולים לקחת".
המלצות עורכים
- ריפוי גנטי חדש מוריד שומן ובונה שרירים בקלות. אבל יש מלכוד
- מדענים רוצים ניסויים בבני אדם לריפוי גנטי שיכול לעזור להילחם בהתמכרות
שדרג את אורח החיים שלךמגמות דיגיטליות עוזרות לקוראים לעקוב אחר עולם הטכנולוגיה המהיר עם כל החדשות האחרונות, ביקורות מהנות על מוצרים, מאמרי מערכת מעוררי תובנות והצצות מיוחדות במינן.
