Le tecnologie di editing genetico CRISPR ne offrono alcune interessanti possibilità per la medicina, sia che si tratti di aiutare a curare la SLA, di combattere la diffusione della malaria o di fornirci potenzialmente una fornitura illimitata di organi da trapiantare. Ma anche l’editing genetico è controverso, come evidenziato dalle recenti proteste riguardanti le segnalazioni provenienti dalla Cina che il DNA dei bambini è stato modificato per prevenire malattie potenzialmente mortali come l’HIV, il vaiolo e il colera.
Questo è uno dei motivi per cui una nuova ricerca condotta dai ricercatori dell’Università della California, a San Francisco, è così potenzialmente entusiasmante. Hanno dimostrato come le terapie CRISPR possano essere utilizzate per prevenire l’obesità grave nei topi. Tuttavia, sono riusciti a ottenere questo controllo del peso duraturo senza dover apportare una sola modifica al genoma dei topi. La tecnica risultante potrebbe essere potenzialmente applicata anche ad altri tipi di modificazione genetica.
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"Abbiamo due copie di ciascun gene: una da ciascun genitore", Nadav Ahituv, professore di Bioingegneria e Scienze Terapeutiche presso l'UCSF, ha dichiarato a Digital Trends. “Se una copia ha una mutazione che la rende non funzionale, fornirà solo la metà dell’RNA e delle proteine di quel gene. Per alcuni geni questo va benissimo, ma ci sono 660 geni in cui avere la metà [dell’RNA e delle proteine] porta alla malattia umana. In questi casi, hai ancora una copia perfettamente normale che ti fornisce solo livelli di RNA e proteine al 50%. Ciò che abbiamo fatto qui è stato prendere di mira quella copia normale e spremerne più RNA e proteine aumentando i livelli che genera. Prendiamo di mira specificamente quel gene sfruttando CRISPR… ma usiamo una forma mutante di CRISPR che non è in grado di tagliare il DNA, basta prenderlo di mira”.
Il team ha selezionato l'obesità come modello per vedere se riusciva a risolverlo prendendo di mira la copia normale di entrambi i due geni fondamentali per la regolazione della fame. Questi geni si trovano spesso mutati in individui gravemente obesi. Quando una di queste copie di questi geni viene disabilitata, la copia rimanente deve sostenere tutto il carico di lavoro. Pertanto, il segnale che invia – dicendo all’individuo che ha mangiato abbastanza – non è sufficientemente forte. Il risultato è che la persona è soggetta ad un appetito incessante.
Avendo lavorato nel loro esperimento con i topi, i ricercatori ritengono che approcci simili potrebbero funzionare negli studi sull’uomo. "Tuttavia, saranno necessari molti più esperimenti e tempo prima che questo possa essere utilizzato in modo sicuro in clinica", ha detto Ahituv. “Questo dovrebbe essere introdotto nei pazienti solo dopo che siano stati messi in atto adeguati esperimenti, studi clinici e approvazioni di protocolli umani”.
Un documento che descriveva il lavoro era recentemente pubblicato sulla rivista Science.
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