Negli ultimi anni, nuovi strumenti di editing genetico sono stati utilizzati per qualsiasi cosa, dalla modificazione genetica delle piante alla modificazione genetica aumentare i rendimenti dei raccolti a, in modo molto più controverso, alterazione genetica di embrioni umani. Una forma di terapia genica potrebbe essere utile anche per aiutare a curare la dipendenza da cocaina, una forma di dipendenza che si dimostra altamente resistente agli approcci alternativi, come i trattamenti medici convenzionali e psicoterapia? Questo sono i ricercatori della famosa Mayo Clinic sperando di dimostrarlo.
Stanno cercando l’approvazione per i primi studi sull’uomo di una nuova terapia genica innovativa a dose singola. Il loro approccio prevede la consegna di un gene che codifica per un enzima, chiamato AAV8-hCocH, che metabolizza la cocaina nel corpo in sottoprodotti innocui. Per poter procedere alla fase successiva del loro lavoro, devono prima ottenere l’autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense sotto forma di domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco.
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I ricercatori hanno già dimostrato la sicurezza del loro approccio nei topi. In un esperimento precedente, avevano dimostrato una completa assenza di effetti avversi nei topi che erano stati precedentemente esposti alla cocaina e in quelli che non lo avevano fatto.
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"I topi a cui era stata somministrata un'iniezione di AAV8-hCocH e iniezioni giornaliere regolari di cocaina avevano molte meno patologie tissutali rispetto ai topi a cui era stata iniettata cocaina e senza alcun trattamento con vettori", hanno scritto i ricercatori nello studio. abstract per il loro articolo che descrive il lavoro. “L’analisi della biodistribuzione ha mostrato che il vettore si trova quasi esclusivamente nel fegato. Questi risultati indicano che un trasferimento del gene AAV8-hCocH diretto al fegato a dosaggio ragionevole è sicuro, ben tollerato ed efficace. Pertanto, la terapia di trasferimento genico emerge come un approccio radicalmente nuovo per il trattamento dell’abuso compulsivo di cocaina”.
Non è la prima volta che vengono eseguiti lavori simili. Nel febbraio 2017, gli scienziati dell’Università della British Columbia hanno modificato geneticamente un topo in modo che non diventasse dipendente dalla cocaina. Tuttavia, uno dei ricercatori del progetto ha detto a Digital Trends che trasferire questo lavoro agli esseri umani per un possibile trattamento della dipendenza non è stato semplice. Invece, quel lavoro era più focalizzato sull’esplorazione del legame tra uso di farmaci e genetica e biochimica.
C’è ancora molta più ricerca da fare in questo settore. Anche se la FDA concedesse ai ricercatori della Mayo Clinic il permesso per i loro studi sull’uomo, molto probabilmente aspetteremo almeno qualche anno prima che questo trattamento possa essere distribuito al grande pubblico. È comunque un entusiasmante balzo in avanti.
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