Aggiornato il 04-09-2016 da Lulu Chang: I medici cinesi tentano, senza riuscirci, di creare embrioni umani a prova di HIV
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Recentemente, i medici cinesi che si occupano di fertilità non sono riusciti per la seconda volta a modificare geneticamente gli embrioni per renderli completamente immuni all’HIV. Mentre Yong Fan, un ricercatore dell'Università di medicina di Guangzhou, afferma: "È prevedibile che un essere umano geneticamente modificato possa essere generato", ciò non è ancora stato realizzato.
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CRISPR/Cas9 è stato sviluppato come strumento di editing genetico nel 2012 da un team di scienziati dell’Università della California a Berkeley. È diventato lo strumento preferito dai biologi molecolari per la sua semplicità, alta efficienza e versatilità. CRISPR è una sequenza di DNA presente in natura che si ripete in tutto il genoma batterico. Gli scienziati hanno scoperto che queste ripetizioni corrispondono al DNA dei virus e vengono utilizzate dai batteri come difesa contro un'infezione virale. Hanno anche trovato una serie di enzimi chiamati Cas (proteine associate a CRISPR) che sono spesso associati alle sequenze CRISPR.
Lavorando insieme, CRISPR e Cas possono unire il DNA con grande precisione, consentendo agli scienziati di mirare a geni specifici per l’eliminazione o la modifica. Nel caso dello studio sull’HIV, il team di ricercatori ha estratto le cellule T infette da un paziente e ha utilizzato un CRISPR/Cas9 modificato per rimuovere il DNA dell’HIV-1. Il trattamento si è dimostrato efficace sia contro le cellule T coltivate in una capsula di Petri sia contro le cellule T estratte da un paziente affetto da HIV. Una volta completata la procedura, le cellule trattate non contenevano DNA dell'HIV rilevabile e non erano influenzate dal trattamento. Sfortunatamente, quando CRISPR è stato utilizzato nel tentativo di modificare completamente il DNA embrionale, i ricercatori sono riusciti solo a creare un mosaico di cellule, che non sarebbe stato immune al virus.
Mentre i test precedenti suggerivano che il sistema rimuovesse completamente il DNA virale senza danneggiare le cellule bersaglio, e così è stato in modo permanente, riducendo la possibilità di reinfezione, l'applicazione nelle prime fasi dello sviluppo umano non è ancora stata effettuata riuscito.
Tuttavia, la tecnica CRISPR/Cas9 potrebbe rivelarsi un trattamento virale molto più efficiente di quello attuale strategia della terapia antiretrovirale, che rimane efficace solo finché il paziente assume il farmaco medicinali. Una volta interrotta la terapia antiretrovirale, il paziente ha una ricaduta poiché l’HIV riprende il suo attacco al sistema immunitario della persona.
Sebbene la nuova tecnica sia promettente come trattamento per l’HIV e altre malattie retrovirali, i ricercatori sono cautamente ottimisti riguardo alla sua applicazione clinica. La tecnica necessita ancora di miglioramenti per garantire che sia sicura ed efficace per i pazienti.
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