Pengeditan gen CRISPR mengambil langkah maju yang besar, menargetkan RNA
Sejak pertama kali didemonstrasikan pada tahun 2007, alat pengeditan gen CRISPR/Cas9 telah digunakan untuk mengedit DNA dalam upaya membuat organisme seperti tanaman tahan kekeringan dan ternak tahan penyakit. Pada bulan November, teknologi tersebut bahkan telah digunakan dalam upaya untuk mengobati seorang pria dengan penyakit bawaan yang serius.
Kini tim peneliti dari Salk Institute telah mengidentifikasi keluarga baru enzim CRISPR yang menargetkan RNA alih-alih DNA, dan menggunakan alat tersebut untuk mengatasi ketidakseimbangan protein dalam sel yang diisolasi dari orang yang menderita penyakit tersebut demensia.
Video yang Direkomendasikan
“'Pesan' RNA adalah mediator utama dari banyak proses biologis,” Patrick Hsu, seorang rekan biologi Salk yang memimpin penelitian tersebut, mengatakan kepada Digital Trends. “Mereka adalah pasangan dinamis dari rangkaian DNA yang relatif statis. Pada banyak penyakit, pesan-pesan RNA ini tidak seimbang, sehingga kemampuan untuk menargetkannya secara langsung dan memodulasinya dengan cara yang kuat dan spesifik akan menjadi pelengkap yang bagus untuk pengeditan DNA.”
Hsu melanjutkan, “Tujuan kami adalah mengeksplorasi keragaman alami sistem CRISPR di seluruh kehidupan mikroba untuk menemukan enzim penargetan RNA yang sangat kuat dan spesifik dalam sel manusia.”
Terkait
- Pengeditan gen CRISPR dapat membantu menghentikan virus unggas yang umum terjadi
- Domestikasi tanaman biasanya memakan waktu berabad-abad. CRISPR baru melakukannya dalam dua tahun
Hsu mengakui bahwa tingkat keberhasilan proyek dengan cakupan luas “umumnya cukup rendah”, dan beberapa persyaratan tambahan menjadikan upaya mereka semakin rumit. Pertama, mereka bertekad untuk menemukan varian kecil CRISPR yang dapat mengirimkan RNA secara viral ke bagian otak – sebuah fungsi yang tidak dapat diakses oleh alat seperti Cas9. Dan alat tersebut harus lebih fleksibel dan efisien dibandingkan teknologi penargetan RNA standar terbaik saat ini.
Untuk menemukan alat yang mereka inginkan, Hsu dan rekan-rekannya pertama-tama membuat program komputasi yang menyisir database DNA bakteri untuk mencarinya untuk pola pengulangan DNA yang menandakan sistem CRISPR, dan mengidentifikasi keluarga enzim penargetan RNA yang mereka beri nama Cas13d. Mereka kemudian menentukan pencarian mereka di keluarga Cas13d untuk versi yang paling relevan untuk digunakan dalam sel manusia dan menemukan bakteri usus yang disebut Ruminococcus flavefaciens XPD3002, atau CasRx.
Para peneliti merekayasa CasRx agar berfungsi dalam sel manusia dan mengatasi bentuk demensia yang disebut gangguan neurodegeneratif (FTD). Untuk melakukannya, mereka mengemas alat tersebut ke dalam virus dan mengirimkannya ke neuron yang dikultur dari sel induk pasien FTD. Dalam sebuah penelitian yang diterbitkan minggu ini di jurnal Cell, CasRx menunjukkan efektivitas 80 persen dalam menyeimbangkan kembali protein tau, yang terlibat dalam varian demensia, termasuk penyakit Alzheimer.
“Alat ini akan sangat berguna untuk mempelajari biologi RNA dalam waktu dekat dan diharapkan dapat mengobati penyakit terkait RNA di masa depan,” kata Hsu. “Pengeditan gen menyebabkan perubahan dalam urutan genom melalui pemotongan DNA dan efeknya bersifat permanen pada sel yang diedit… Penargetan RNA dengan CasRx dapat digunakan untuk menghasilkan perubahan sementara atau bertahap tanpa menyebabkan kerusakan DNA, seperti mengembalikan tingkat RNA ke tingkat yang sehat negara."
Rekomendasi Editor
- Jangan berhenti berdiet dulu, namun para ilmuwan telah menemukan bagaimana CRISPR dapat membakar lemak
- Pengeditan gen CRISPR-Cas9 suatu saat nanti bisa ‘mematikan’ virus HIV di dalam tubuh
- CRISPR menghentikan penyakit genetik yang fatal pada anjing, dan akan segera melakukan hal yang sama pada manusia
Tingkatkan gaya hidup AndaTren Digital membantu pembaca mengawasi dunia teknologi yang bergerak cepat dengan semua berita terkini, ulasan produk yang menyenangkan, editorial yang berwawasan luas, dan cuplikan unik.
