Valamiért, amit úgy hívnaka molekuláris biológusok általános elnevezése”, sokan közületek valószínűleg soha nem hallottak a CRISPR-ről, és nem tudják, miért kellene izgatottnak (vagy esetleg rémültnek) lenni. Mindez a fejlett génterápiáról és a splicingről szól – és a sci-fi ötleteket egyenesen a valóságba hozza. Íme egy gyors GYIK a CRISPR mögött meghúzódó tudományról és arról, hogy miért figyel oda ennyire a világ.
Oké, mi az a CRISPR, és mit jelent?
A CRISPR olyan szokatlan DNS-szekvenciákra utal, amelyek segítenek megvédeni az organizmusokat azáltal, hogy azonosítják a fenyegetéseket – különösen a vírusokat – és megtámadják őket. A név azt jelenti Clustered Regularly Interspaced Short Palindromikus Ismétlődik. Igen, ez kissé nevetségesen hangzik, de valójában nagyon pontos leírás, ha magukat a DNS-szekvenciákat nézzük. Csoportosítva vannak, világos időközönként vannak elosztva, és ha betűértékeket rendelnek hozzá, rövid palindromoknak tűnnek, amelyek újra és újra ismétlődnek, kis eltérésekkel.
Ajánlott videók
A CRISPR-eket először az 1980-as években vették észre, amikor a tudósok archaea és baktériumok genomját tanulmányozták. Még az ilyen viszonylag egyszerű genomokban is a biológusok (különösen Francisco Mojica) kezdték észrevenni ezeket a furcsa szekvenciákat, amelyek úgy tűnt, hogy nagyon specifikus módon ismétlődnek, szóközökkel. A molekuláris biológusok biztosak voltak abban, hogy egyedi céljuk van, és az uralkodó elmélet hamarosan vírusvédelem lett, amit végül 2007-ben Philippe Horváth irányításával bebizonyítottak. A kutatók azonban csak a 2010-es évek elején kezdtek különösen rajongni a CRISPR mögött rejlő lehetőségekért.
Összefüggő
- A CRISPR-Cas9 génszerkesztése egy napon „kikapcsolhatja” a HIV-vírust a szervezetben
- Állítólag kínai orvosok szülték meg a világ első génmódosított babáit
Tehát ez csak egy DNS-szál?
Igen és nem. A CRISPR a génillesztés, szerkesztés és általános kísérletezés lehetővé tette. Annak megértéséhez, hogy hogyan, fontos először megérteni a CRISPR-ek szerepét a genomokban, és azt, hogy hogyan működnek az organizmusok (jellemzően, mint említettük, a baktériumok) védelmében. Tisztességes összehasonlítás az lenne, ha a távírók Morse-kódot küldenének. Minden sorozat egy üzenet egy másik támadásról, és minden szóköz a STOP, amely befejezi az üzenetet. Ha a metaforák nem a te dolgod, A Harvard sokkal mélyebbre megy.
Amikor egy szervezet új és veszélyes vírussal találkozik, nem tudja, hogyan védekezzen, vagy hogyan győzze le a vírust – tanulnia kell, ahogy a legtöbb immunválasznak is. Ez trükkös lehet, mert a vírusok közvetlenül támadják meg a DNS-t… de ez bizonyos szempontból sebezhetővé is teszi őket. A CRISPR szekvenciák ellopják a kulcsfontosságú DNS-szálakat a vírustól, és megtartják azokat azokban a kis Morse-kód üzenetekben. Amikor egy hasonló vírus ismét megtámad, a CRISPR így válaszol: „Ó, ezt felismerjük: így győzzük le!” És elküldi a megfelelő morze-üzenetet a csatatérre.
Ott a kis CRISPR-katonák Cas-nek hívták – kifejezetten erre a küldetésre gyártott és aszerint számozott enzimeket céljuk – a vírus DNS-éhez kötődni, és annak gyenge pontján felszeletelni, a kódolt információ szerint. üzenet. Ez leállítja a vírust, és lehetővé teszi a szervezet számára, hogy sikeresen védekezzen.
…Oké. Miért számít ez megint?
Mert – és ennek jelentőségét nehéz alábecsülni – miközben a CRISPR csak a távíróját használja A vírusok elleni védekezési rendszerben a tudósok rájöttek, hogy ezt a távírót is használhatják kommunikálni bármi. Lezárni egy gént? Persze (nem is kell, hogy vírusgén legyen). Bekapcsolni egy gént? Semmi gond – csak táviratozza el a megfelelő utasítást a Cas enzim katonákhoz. A CRISPR-Cas9 különösen kiváló eszközzé válhat a DNS szeletelésére, rekombinálására és általában szerkesztésére, amennyiben a megfelelő üzeneteket kapja.
A tudósok évek óta dolgoznak a Cas9 szabályozásának módjain, majd később a Cas9 számára kis RNS útmutatók kifejlesztésén. katonák, sőt kiegészítő katonák hívják a Cpf1-et, amelyek jobban képesek beszivárogni és kivonni, anélkül, hogy kockázatot jelentenének mutáció. Ehhez képest a génmanipuláció régi, nehézkes eszközei barlangászklubnak tűntek a sebészeti lézerek mellett. Óriási hírré vált a tudományos közösségben, és valójában több csatát is elindított a különböző csoportok és kutatók között, hogy ki mit érdemel.
Eddig jó. De miért olyan nagy dolog ez a technológiai világban?
Mert jelenleg a CRISPR-kísérletek hatalmas robbanásánál tartunk. Orvosi eszközeink és tudományos ismereteink eljutottak arra a pontra, ahol a CRISPR-ből tanultakat a gyakorlatba is átültethetjük, és gyors, hatékony génillesztési kísérleteket folytathatunk. Az élvonal iránt érdeklődőknek Rojt- a tudomány méltó zsákmányai, itt a helye.
Igazán? Azt akarod mondani, hogy szerkeszthetjük? bárkimost a DNS-e?
Jó kérdés. Még nem tartunk ott, de számos ígéretes kísérletet végeztek. Egy pár majmot előállítottak specifikus génváltozásokkal célzott mutációk révén CRISPR technikák segítségével. A cél itt az volt, hogy a születés előtt azonosítsák a genetikai problémákat, és megzavarják a hibás géneket úgy, hogy nem tudnak kárt okozni (az is nagy baj volt, hogy majmokkal működött, nem csak velük egerek). Más kísérletek kimutatták, hogy az eljárást arra is lehet használni biztonságosan megváltoztatja a DNS-t, hogy ellenálljon a HIV-fertőzésnek.
A legizgalmasabb kísérlet azonban Kínában folyik, ahol a tudósok a CRISPR technikákat próbálják használni távolítsa el a sérült DNS-t a sejtekből élő, felnőtt tüdőrákos betegek körében. Sok tekintet van ezen a projekten, hogy lássák, mennyire sikeres.
Rendben: Hogyan néz ki a CRISPR jövője?
Nagyon sok dolgunk van. Érdemes megjegyezni, hogy a fent említett kísérletek hosszú, költséges kutatást igényeltek, és sok-sok kudarcot vallott korábban sikert értek el – és még ekkor is komoly munkába és befektetésbe kerül a kísérletek pontos megismétlésének megtanulása.
Ez azonban inkább a finomításról szól, mint az új felfedezésekről: Más szóval, csak idő kérdése, hogy megtanuljuk-e elég jól használni a CRISPR-t ahhoz, hogy alkalmazásokat vigyünk be az orvosi világba. Amikor ez megtörténik (és csak néhány év múlva lehet), a génmanipulációval kapcsolatos számos elméleti kérdésünk, tervező babák, a fegyveres organizmusok, az emberi gyarapodás és a gyógyulásért fizető rendszerek sokkal többré válnak, mint elméleti.
Szerkesztői ajánlások
- A CRISPR génszerkesztése segíthet megállítani egy gyakori baromfivírust
- A CRISPR baba-saga folytatódik, miközben Kína megerősíti a második génmódosított terhességet
- A CRISPR génszerkesztés kokainálló egereket hoz létre, célja a függőség feladványának feltörése
