A CRISPR génszerkesztés újabb nagy lépést tesz előre, az RNS megcélzásával
Amióta először 2007-ben mutatták be, a CRISPR/Cas9 génszerkesztő eszköz DNS szerkesztésére használták olyan organizmusok létrehozására, mint a szárazságtűrő növények és a betegségeknek ellenálló szarvasmarhák. Novemberben még a technológiát is alkalmazták egy súlyos örökletes betegségben szenvedő férfi kezelésében.
A Salk Institute kutatóinak egy csoportja most azonosította a CRISPR enzimek új családját, amely az RNS-t célozza meg DNS helyett, és az eszközt arra használta, hogy kezelje a fehérje-egyensúlyhiányt a betegségben szenvedő személytől izolált sejtekben elmebaj.
Ajánlott videók
„Az RNS-üzenetek számos biológiai folyamat kulcsfontosságú közvetítői” Patrick Hsu, Salk biológus munkatársa, aki a tanulmányt vezette, elmondta a Digital Trendsnek. „Ezek a viszonylag statikus DNS-szekvenciák dinamikus megfelelői. Sok betegségben ezek az RNS-üzenetek ki vannak egyensúlyozva, így a közvetlen célzás, valamint a robusztus és specifikus modulálás képessége nagyszerűen kiegészíti a DNS-szerkesztést.
Hsu folytatta: „Célunk az volt, hogy feltárjuk a CRISPR-rendszerek természetes sokféleségét a mikrobiális élet során, hogy olyan RNS-t célzó enzimet találjunk, amely rendkívül robusztus és specifikus lenne az emberi sejtekben.”
Összefüggő
- A CRISPR génszerkesztése segíthet megállítani egy gyakori baromfivírust
- A növények háziasítása általában évszázadokig tart. A CRISPR csak két év alatt csinálta
Hsu elismerte, hogy egy ilyen széles körű projekt sikeraránya „általában meglehetősen alacsony” volt, és néhány további követelmény még bonyolultabbá tette erőfeszítéseiket. Egyrészt elhatározták, hogy találnak egy kis CRISPR-változatot, amely vírusos RNS-t képes eljuttatni az agy egyes részeihez – ez a funkció nem férhet hozzá olyan eszközökhöz, mint a Cas9. Az eszköznek pedig rugalmasabbnak és hatékonyabbnak kellett lennie, mint a mai aranystandard RNS-célzási technológia.
A kívánt eszköz megtalálásához Hsu és kollégái először létrehoztak egy számítási programot, amely bakteriális DNS-adatbázisokat fésült át, az ismétlődő DNS mintáiért, amelyek egy CRISPR rendszert jeleznek, és azonosították az általuk elnevezett RNS-célzó enzimek családját. Cas13d. Ezután meghatározták, hogy a Cas13d családban keresik azt a verziót, amely a legrelevánsabb az emberi sejtekben való felhasználásra, és egy bélbaktériumra bukkantak. Ruminococcus flavefaciens XPD3002vagy CasRx.
A kutatók úgy alakították ki a CasRx-et, hogy az emberi sejtekben működjön, és kezelje a demencia egyik formáját, az úgynevezett neurodegeneratív rendellenességet. Ennek érdekében vírusba csomagolták az eszközt, és eljuttatták olyan neuronokhoz, amelyeket egy FTD-beteg őssejtjéből tenyésztettek ki. A Cell folyóiratban ezen a héten megjelent tanulmányban a CasRx 80 százalékos hatékonyságot mutatott a tau fehérjék egyensúlyának helyreállításában, amelyek a demencia változataiban, köztük az Alzheimer-kórban is szerepet játszanak.
"Ez az eszköz nagyon hasznos lesz az RNS-biológia tanulmányozásában a közeljövőben, és remélhetőleg a jövőben az RNS-sel kapcsolatos betegségek kezelésében" - mondta Hsu. „A génszerkesztés a DNS-vágásokon keresztül a genom szekvenciájának megváltozásához vezet, és hatásai tartósak egy szerkesztett sejtben… RNS-célzás A CasRx segítségével átmeneti vagy fokozatos változások generálhatók DNS-károsodás nélkül, például az RNS-szintek egészséges szintre való visszaállítása állapot."
Szerkesztői ajánlások
- Még ne hagyd abba a diétát, de a tudósok felfedezték, hogy a CRISPR hogyan égethet zsírt
- A CRISPR-Cas9 génszerkesztése egy napon „kikapcsolhatja” a HIV-vírust a szervezetben
- A CRISPR megállítja a halálos kimenetelű genetikai betegségeket a kutyákban, és hamarosan ugyanezt teheti az emberekben is
Frissítse életmódjátA Digital Trends segítségével az olvasók nyomon követhetik a technológia rohanó világát a legfrissebb hírekkel, szórakoztató termékismertetőkkel, éleslátó szerkesztőségekkel és egyedülálló betekintésekkel.
