A CRISPR génszerkesztő technológiák kínálnak néhányat izgalmas lehetőségek az orvostudományban, legyen szó az ALS kezelésének segítéséről, a malária terjedésének leküzdéséről, vagy potenciálisan korlátlan mennyiségű szervátültetésről. De a génszerkesztés is ellentmondásos, amint azt a legutóbbi felháborodás is bizonyítja Kínából származó jelentésekkel kapcsolatban hogy a csecsemők DNS-ét szerkesztették, hogy potenciálisan megállítsák a halálos betegségeket, mint például a HIV, a himlő és a kolera.
Ez az egyik oka annak, hogy a Kaliforniai Egyetem (San Francisco) kutatóinak új kutatása olyan potenciálisan izgalmas. Bebizonyították, hogyan használhatók a CRISPR-terápiák az egerek súlyos elhízásának megelőzésére. Ezt a hosszan tartó súlyszabályozást azonban úgy érték el, hogy egyetlen szerkesztést sem kellett végrehajtaniuk az egerek genomjában. Az így kapott technikát potenciálisan más típusú genetikai módosításokra is alkalmazni lehetne.
Ajánlott videók
"Minden génből két példányunk van: mindegyik szülőtől egy"
Nadav Ahituv, a UCSF biomérnöki és terápiás tudományok professzora elmondta a Digital Trendsnek. "Ha az egyik példányban olyan mutáció van, amely miatt az nem működik, az csak a felét biztosítja az RNS-nek és a fehérjének a génből. Egyes géneknél ez teljesen rendben van, de van 660 olyan gén, ahol a fele [az RNS és a fehérje] emberi betegségekhez vezet. Ilyen esetekben még mindig van egy teljesen normális másolata, amely csak 50 százalékos RNS- és fehérjeszintet ad. Itt azt csináltuk, hogy megcéloztuk azt a normál másolatot, és több RNS-t és fehérjét préseltünk ki belőle az általa generált szintek növelésével. Kifejezetten ezt a gént célozzuk meg a CRISPR előnyeinek kihasználásával… de használjuk a CRISPR mutáns formáját, amely nem képes DNS-t vágni, csak célozza meg.”A csapat az elhízást választotta modellnek, hogy megtudja, meg tudják-e oldani, ha megcélozzák az éhség szabályozása szempontjából kritikus gén mindkét génjének egy normál másolatát. Ezek a gének gyakran mutációt mutatnak súlyosan elhízott egyénekben. Ha ezek közül a gének másolatai közül az egyik le van tiltva, a fennmaradó példánynak kell viselnie az összes munkaterhelést. Mint ilyen, az általa küldött jel – amely azt mondja az egyénnek, hogy eleget evett – nem elég hangos. Az eredmény az, hogy a személy szüntelen étvágynak van kitéve.
Az egerekkel végzett kísérleteik során a kutatók úgy vélik, hogy hasonló megközelítések működhetnek az emberi kísérletekben. "Azonban még sok kísérletre és időre lesz szükség ahhoz, hogy biztonságosan használhassák a klinikán" - mondta Ahituv. "Ezt csak megfelelő kísérletek, klinikai vizsgálatok és humán protokollok jóváhagyása után szabad bevezetni a betegekbe."
A munkát leíró papír volt nemrég jelent meg a Science folyóiratban.
Szerkesztői ajánlások
- A CRISPR génszerkesztése segíthet megállítani egy gyakori baromfivírust
- A CRISPR génszerkesztés az öröklött vakság kezeléséhez az Egyesült Államokban végzett tanulmányban
- A CRISPR génszerkesztés kokainálló egereket hoz létre, célja a függőség feladványának feltörése
Frissítse életmódjátA Digital Trends segítségével az olvasók nyomon követhetik a technológia rohanó világát a legfrissebb hírekkel, szórakoztató termékismertetőkkel, éleslátó szerkesztőségekkel és egyedülálló betekintésekkel.
