"Az elmúlt években nagy előrelépés történt az öröklött vak betegségek kezelésére szolgáló génbejuttatási módszerek kifejlesztésében" Dr. Jean Bennett a Pennsylvaniai Egyetem munkatársa elmondta a Digital Trendsnek.
Ajánlott videók
A folyóiratban megjelent kutatási projektben Humán génterápia, egy Bennett vezette csapat új módszereket tesztelt a terápiás gének közvetlen szembe juttatására. Ezek közé tartozott két úgynevezett „AAV vektor”, az AAV7m8 és az AAV8BP2, amelyeket kifejezetten a retinasejtek meghatározott típusainak megcélzására fejlesztettek ki. Az AAV-vektorok úgy működnek, hogy korrigált géneket és kis nukleinsavat továbbítanak az egyes sejtekbe, ahol azok replikálódhatnak, hogy megfordítsák a ritka genetikai betegségek lefolyását.
"Ezen [konkrét] vektorok ígérete miatt alapos elemzést végeztünk ezeknek a reagenseknek a tulajdonságairól, amikor egy nagy állat retinájába juttatták őket" - folytatta Bennett.
A csapat nem humán főemlősökön tesztelte a terápiákat, mivel csak a főemlősök rendelkeznek a szem makula és fovea részeivel, amelyekre a vektorokat úgy tervezték, hogy működjenek. Mindkét esetben a vektorok hatékonyan működtek.
A munka egy izgalmas precíziós orvosi program része, amelyet a Pennsylvaniai Egyetem Perelman School of. Az orvostudomány az év elején – a génterápiák és a genomszerkesztés előrehaladásának felgyorsítása érdekében, hogy megoldja a különféle orvosi problémákat körülmények.
Következzen ezzel a bizonyos kutatással? "A leírt új AAV-k biztonságát és hatékonyságát különösen vakító betegségek esetén tesztelik majd, először nagyállatmodelleken, majd végül humán klinikai kísérleteken" - jegyezte meg Bennett.
A jövőbeni fejleményekre résen fogjuk a szemünket!
Szerkesztői ajánlások
- Szerkesztés, visszavonás: Az ideiglenes génszerkesztés segíthet megoldani a szúnyogproblémát
- A génszerkesztéssel a malária ellen lehetne harcolni azáltal, hogy csak hím szúnyogok születnek
- A génterápia segít a monokróm látású embereknek a színes látásban
- A tudósok olyan génterápiás humán kísérleteket akarnak, amelyek segíthetnek a függőség elleni küzdelemben
- A CRISPR-Cas9 génszerkesztése egy napon „kikapcsolhatja” a HIV-vírust a szervezetben
Frissítse életmódjátA Digital Trends segítségével az olvasók nyomon követhetik a technológia rohanó világát a legfrissebb hírekkel, szórakoztató termékismertetőkkel, éleslátó szerkesztőségekkel és egyedülálló betekintésekkel.
