Pontosabban, a Luxturna egy genetikailag módosított vírus, amely egy egészséges gént hordoz a páciens szemébe. A tesztek „drámai eredményeket” mutattak NPR jelentés, a kezelt betegek sokkal hatékonyabban látnak, mint korábban. Következésképpen a Luxturna-kezelésben részesülők közül sokan először tudtak bizonyos feladatokat ellátni – A betegek a jelentősen javult állapotuknak köszönhetően önállóan olvashattak, sportolhattak, biciklizhettek és kimehettek a szabadba látomás.
Ajánlott videók
„A mai jóváhagyás újabb első lépést jelent a génterápia területén – mind a terápia működésében, mind a génterápia alkalmazásának a rák kezelésén túli kiterjesztésében a rák kezelésére. látásvesztés – és ez a mérföldkő megerősíti ebben az áttörést jelentő megközelítésben rejlő lehetőségeket a kihívást jelentő betegségek széles körének kezelésében” – mondta Scott Gottlieb, az FDA biztosa közleményében.
Összefüggő
- A génterápia segít a monokróm látású embereknek a színes látásban
- Állítólag kínai orvosok szülték meg a világ első génmódosított babáit
Ez az év összességében jó volt génterápia - augusztusban a Kymriah lett az első génterápiás gyógyszer, amelyet a leukémia kezelésére hagytak jóvá, míg a Yescarta októberben megkapta az FDA jóváhagyását a limfóma kezelésére.
"Az évtizedes kutatás csúcspontja három génterápiás jóváhagyást eredményezett ebben az évben a súlyos és ritka betegségekben szenvedő betegek számára" - tette hozzá Gottlieb. „Úgy gondolom, hogy a génterápia a legpusztítóbb és legmegbízhatóbb betegségünk kezelésének és talán gyógyításának alappillére lesz.”
Bár a génterápia valóban régóta várt gyógymód lehet sok ilyen betegségre, ezek a kezelések meglehetősen komoly árcédulákkal is járhatnak. Amint az NPR megjegyezte, az első génterápiás termék 475 000 dollárba kerül, és a Luxturna gyártója, a Spark Therapeutics még nem árulta el, mennyit fog fizetni. De a találgatások szerint ez egymillió dollárba kerülhet betegenként.
„Azt hiszem, az árcédula óriási lesz – a tipikus amerikai éves bérének 20-30-szorosa” – mondta Dr. Peter. Bach, a Memorial Sloan Kettering Cancer Center Egészségpolitikai és Eredményügyi Központjának igazgatója elmondta. NPR. „Az ehhez hasonló ritka állapotok esetén fel kell tennünk magunknak a kérdést, hogy pontosan mennyi vagyont kell átadni a társadalomból a befektetőknek ezekben a cégekben. Anélkül, hogy ezzel foglalkoznánk, csak hagyjuk, hogy a befektetők döntsék el, mennyit vihetnek el.”
Szerkesztői ajánlások
- Az új génterápia könnyedén csökkenti a zsírt és építi az izmokat. De van egy fogás
- A tudósok olyan génterápiás humán kísérleteket akarnak, amelyek segíthetnek a függőség elleni küzdelemben
Frissítse életmódjátA Digital Trends segítségével az olvasók nyomon követhetik a technológia rohanó világát a legfrissebb hírekkel, szórakoztató termékismertetőkkel, éleslátó szerkesztőségekkel és egyedülálló betekintésekkel.
