CRISPR uređivanje gena čini još jedan veliki korak naprijed, ciljajući na RNA
Od kada je prvi put prikazan 2007. alat za uređivanje gena CRISPR/Cas9 je korišten za uređivanje DNK u pokušaju stvaranja organizama poput usjeva otpornih na sušu i stoke otporne na bolesti. U studenom je tehnologija čak korištena u pokušaju liječenja čovjeka s ozbiljnom nasljednom bolešću.
Sada je tim istraživača s Instituta Salk identificirao novu obitelj CRISPR enzima koji ciljaju na RNA umjesto DNK, i upotrijebio je alat za rješavanje neravnoteže proteina u stanicama izoliranim od osobe koja pati od demencija.
Preporučeni videozapisi
"RNK 'poruke' su ključni posrednici mnogih bioloških procesa," Patrik Hsu, Salkov suradnik biologije koji je vodio studiju, rekao je za Digital Trends. “Oni su dinamički pandan relativno statičnim sekvencama DNK. U mnogim bolestima te RNA poruke nisu u ravnoteži, tako da će mogućnost izravnog ciljanja i modulacije na robustan i specifičan način biti izvrstan dodatak uređivanju DNK.”
Hsu je nastavio: "Naš je cilj bio istražiti prirodnu raznolikost CRISPR sustava tijekom života mikroba kako bismo pronašli enzim koji cilja RNA koji bi bio vrlo robustan i specifičan u ljudskim stanicama."
Povezano
- CRISPR uređivanje gena moglo bi pomoći u zaustavljanju uobičajenog virusa peradi
- Pripitomljavanje usjeva obično traje stoljećima. CRISPR je to uspio u dvije godine
Hsu je priznao da je stopa uspjeha za projekt tako širokog opsega "općenito prilično niska", te da je nekoliko dodatnih zahtjeva njihov trud učinilo još složenijim. Kao prvo, bili su odlučni pronaći malu varijantu CRISPR-a koja bi mogla isporučiti RNK virusno u dijelove mozga — funkcija nedostupna alatima poput Cas9. A alat je trebao biti fleksibilniji i učinkovitiji od današnje zlatne standardne tehnologije ciljanja RNK.
Kako bi pronašli željeni alat, Hsu i njegovi kolege prvo su izradili računalni program koji je pročešljao baze podataka bakterijske DNK, tražeći za obrasce ponavljanja DNK koji signaliziraju CRISPR sustav i identificirali obitelj enzima koji ciljaju RNK koje su nazvali Cas13d. Zatim su precizirali svoju potragu u obitelji Cas13d za inačicu najrelevantniju za upotrebu u ljudskim stanicama i došli do crijevne bakterije tzv. Ruminococcus flavefaciens XPD3002, ili CasRx.
Istraživači su konstruirali CasRx da funkcionira u ljudskim stanicama i bavi se oblikom demencije koji se naziva neurodegenerativni poremećaj FTD. Da bi to učinili, upakirali su alat u virus i isporučili ga neuronima koji su uzgojeni iz matičnih stanica pacijenta s FTD-om. U studiji objavljenoj ovaj tjedan u časopisu Cell, CasRx je pokazao 80-postotnu učinkovitost u rebalansu tau proteina, koji su uključeni u varijante demencije, uključujući Alzheimerovu bolest.
"Ovaj će alat biti vrlo koristan za proučavanje biologije RNA u bliskoj budućnosti, a nadamo se i za liječenje bolesti povezanih s RNA u budućnosti", rekao je Hsu. “Uređivanje gena dovodi do promjena u sekvenci genoma kroz rezove DNK, a njegovi su učinci trajni u uređenoj stanici… ciljanje na RNA s CasRxom se može koristiti za generiranje prolaznih ili stupnjevanih promjena bez induciranja oštećenja DNK, kao što je vraćanje razina RNK na zdravu država."
Preporuke urednika
- Nemojte još odustati od dijete, ali znanstvenici su otkrili kako CRISPR može sagorjeti masnoću
- Uređivanje gena CRISPR-Cas9 moglo bi jednog dana 'isključiti' virus HIV-a u tijelu
- CRISPR zaustavlja smrtonosnu genetsku bolest kod pasa, a uskoro bi isto mogao učiniti i kod ljudi
Nadogradite svoj životni stilDigitalni trendovi pomažu čitateljima da prate brzi svijet tehnologije sa svim najnovijim vijestima, zabavnim recenzijama proizvoda, pronicljivim uvodnicima i jedinstvenim brzim pregledima.
