"Posljednjih godina postignut je velik napredak u razvoju pristupa isporuci gena za liječenje nasljednih bolesti koje izazivaju sljepuću," dr. Jean Bennett sa Sveučilišta Pennsylvania rekao je za Digital Trends.
Preporučeni videozapisi
U znanstvenom projektu, objavljenom u časopisu Ljudska genska terapija, tim predvođen Bennettom testirao je nove metode za isporuku terapeutskih gena izravno u oko. To uključuje dva takozvana "AAV vektora" nazvana AAV7m8 i AAV8BP2, koji su posebno projektirani za ciljanje specifičnih vrsta stanica mrežnice. AAV vektori djeluju tako da prenose ispravljene gene i male nukleinske kiseline u pojedinačne stanice, gdje se mogu replicirati kako bi preokrenuli tijek rijetkih genetskih bolesti.
"Zbog obećanja ovih [posebnih] vektora, proveli smo temeljitu analizu svojstava ovih reagensa kada se isporuče na mrežnicu velike životinje", nastavio je Bennett.
Tim je testirao terapije na neljudskim primatima jer samo primati posjeduju dijelove oka makule i fovee na koje su vektori dizajnirani da djeluju. U oba slučaja pokazalo se da vektori djeluju učinkovito.
Rad je dio uzbudljivog programa precizne medicine koji je pokrenula Perelmanova škola Sveučilišta u Pennsylvaniji Medicina ranije ove godine — posvećena ubrzanju napretka u genskim terapijama i uređivanju genoma za rješavanje raznih medicinskih Uvjeti.
Sljedeće s ovim konkretnim istraživanjem? "Novi AAV-ovi koji su opisani testirat će se na sigurnost i učinkovitost u određenim zasljepljujućim bolestima, prvo na velikim životinjskim modelima i konačno u kliničkim ispitivanjima na ljudima", istaknuo je Bennett.
Držat ćemo oči otvorene za budući razvoj događaja!
Preporuke urednika
- Uredi, poništi: Privremeno uređivanje gena moglo bi pomoći u rješavanju problema s komarcima
- Uređivanjem gena moglo bi se boriti protiv malarije tako što bi se rađali samo muški komarci
- Genska terapija pomaže ljudima s jednobojnim vidom da vide u boji
- Znanstvenici žele ispitivanja genske terapije na ljudima koja bi mogla pomoći u borbi protiv ovisnosti
- Uređivanje gena CRISPR-Cas9 moglo bi jednog dana 'isključiti' virus HIV-a u tijelu
Nadogradite svoj životni stilDigitalni trendovi pomažu čitateljima da prate brzi svijet tehnologije sa svim najnovijim vijestima, zabavnim recenzijama proizvoda, pronicljivim uvodnicima i jedinstvenim brzim pregledima.
