Točnije, Luxturna je genetski modificirani virus koji nosi zdravi gen u pacijentovo oko. Ispitivanja su pokazala "dramatične rezultate", po an NPR izvješće, s liječenim pacijentima koji mogu vidjeti mnogo učinkovitije nego prije. Posljedično, mnogi od onih koji su primili Luxturna tretman bili su u mogućnosti obavljati određene zadatke po prvi put — pacijenti su mogli čitati, baviti se sportom, voziti bicikl i sami izlaziti vani zahvaljujući značajnom poboljšanju vizija.
Preporučeni videozapisi
"Današnje odobrenje označava još jednu prvinu u području genske terapije - kako u načinu na koji terapija djeluje, tako iu proširenju upotrebe genske terapije izvan liječenja raka na liječenje gubitak vida — i ova prekretnica pojačava potencijal ovog revolucionarnog pristupa u liječenju širokog spektra izazovnih bolesti,” rekao je povjerenik FDA Scott Gottlieb u izjavi.
Povezano
- Genska terapija pomaže ljudima s jednobojnim vidom da vide u boji
- Kineski liječnici navodno su rodili prve bebe na svijetu s modificiranim genima
Ovo je u cjelini bila dobra godina za genska terapija — u kolovozu je Kymriah postao prvi lijek za gensku terapiju odobren za liječenje leukemije, dok je Yescarta u listopadu dobila odobrenje FDA za liječenje limfoma.
"Kulminacija desetljeća istraživanja rezultirala je s tri odobrenja za gensku terapiju ove godine za pacijente s ozbiljnim i rijetkim bolestima", dodao je Gottlieb. “Vjerujem da će genska terapija postati glavni oslonac u liječenju, a možda i izlječenju, mnogih naših najrazornijih i najneizliječivijih bolesti.”
Iako bi genska terapija doista mogla biti dugo očekivani lijek za mnoge od ovih bolesti, ovi bi tretmani mogli imati i prilično visoke cijene. Kako je naveo NPR, prvi proizvod za gensku terapiju košta nevjerojatnih 475.000 dolara, a proizvođač Luxturna Spark Therapeutics tek treba otkriti koliko će naplaćivati. No nagađanja sugeriraju da bi to moglo koštati milijun dolara po pacijentu.
"Mislim da će cijena biti ogromna - 20 ili 30 puta veća od godišnje plaće tipičnog Amerikanca", dr. Peter Bach, direktor Centra za zdravstvenu politiku i ishode u Centru za rak Memorial Sloan Kettering, rekao je NPR. “Za rijetke uvjete poput ovog, pitanje koje si trebamo postaviti jest koliko bi se točno bogatstva trebalo prenijeti iz društva na investitore u tim tvrtkama. Bez rješavanja toga, mi samo puštamo investitore da odluče koliko mogu uzeti.”
Preporuke urednika
- Nova genska terapija s lakoćom smanjuje salo i gradi mišiće. Ali postoji caka
- Znanstvenici žele ispitivanja genske terapije na ljudima koja bi mogla pomoći u borbi protiv ovisnosti
Nadogradite svoj životni stilDigitalni trendovi pomažu čitateljima da prate brzi svijet tehnologije sa svim najnovijim vijestima, zabavnim recenzijama proizvoda, pronicljivim uvodnicima i jedinstvenim brzim pregledima.
