"हाल के वर्षों में विरासत में मिली अंधी बीमारियों के इलाज के लिए जीन वितरण दृष्टिकोण विकसित करने में काफी प्रगति हुई है।" डॉ जीन बेनेट पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय ने डिजिटल ट्रेंड्स को बताया।
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जर्नल में प्रकाशित एक शोध परियोजना में मानव जीन थेरेपीबेनेट के नेतृत्व में एक टीम ने चिकित्सीय जीन को सीधे आंखों तक पहुंचाने के लिए नए तरीकों का परीक्षण किया। इनमें AAV7m8 और AAV8BP2 नाम के दो तथाकथित "AAV वैक्टर" शामिल हैं, जिन्हें विशेष रूप से विशिष्ट प्रकार की रेटिना कोशिकाओं को लक्षित करने के लिए इंजीनियर किया गया है। एएवी वैक्टर सही जीन और छोटे न्यूक्लिक एसिड को व्यक्तिगत कोशिकाओं में संचारित करके काम करते हैं, जहां वे दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के पाठ्यक्रम को उलटने के लिए दोहरा सकते हैं।
बेनेट ने आगे कहा, "इन [विशेष] वैक्टरों के वादे के कारण, हमने एक बड़े जानवर की रेटिना तक पहुंचाए जाने पर इन अभिकर्मकों के गुणों का गहन विश्लेषण किया।"
टीम ने गैर-मानव प्राइमेट्स पर उपचारों का परीक्षण किया क्योंकि केवल प्राइमेट्स के पास आंख के मैक्युला और फोविया हिस्से होते हैं जिन पर काम करने के लिए वैक्टर को डिज़ाइन किया गया है। दोनों ही मामलों में, वैक्टर प्रभावी ढंग से काम करते पाए गए।
यह कार्य पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय के पेरेलमैन स्कूल द्वारा शुरू किए गए एक रोमांचक सटीक चिकित्सा कार्यक्रम का हिस्सा है इस वर्ष की शुरुआत में चिकित्सा - विभिन्न प्रकार की चिकित्सा समस्याओं को हल करने के लिए जीन थेरेपी और जीनोम संपादन में प्रगति में तेजी लाने के लिए समर्पित स्थितियाँ।
शोध के इस विशेष अंश के साथ आगे? बेनेट ने कहा, "जिन नवीन एएवी का वर्णन किया गया है, उनका परीक्षण विशेष रूप से अंधा कर देने वाली बीमारियों में सुरक्षा और प्रभावकारिता के लिए किया जाएगा, पहले बड़े पशु मॉडल में और अंततः मानव नैदानिक परीक्षणों में।"
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