विशेष रूप से, लक्सटर्ना एक आनुवंशिक रूप से संशोधित वायरस है जो एक स्वस्थ जीन को रोगी की आंख में ले जाता है। परीक्षणों ने प्रति वर्ष "नाटकीय परिणाम" दिखाए हैं एनपीआर रिपोर्ट, उपचारित मरीज़ पहले की तुलना में कहीं अधिक प्रभावी ढंग से देखने में सक्षम हैं। नतीजतन, जिन लोगों को लक्सटर्न उपचार मिला, उनमें से कई लोग पहली बार कुछ कार्य करने में सक्षम हुए - उल्लेखनीय सुधार के कारण मरीज़ पढ़ सकते हैं, खेल खेल सकते हैं, बाइक चला सकते हैं और स्वयं बाहर जा सकते हैं दृष्टि।
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"आज की मंजूरी जीन थेरेपी के क्षेत्र में एक और पहली उपलब्धि है - थेरेपी कैसे काम करती है और कैंसर के इलाज से परे जीन थेरेपी के उपयोग को बढ़ाने में भी। दृष्टि हानि - और यह मील का पत्थर चुनौतीपूर्ण बीमारियों की एक विस्तृत श्रृंखला के इलाज में इस महत्वपूर्ण दृष्टिकोण की क्षमता को मजबूत करता है, ”एफडीए आयुक्त स्कॉट गोटलिब ने एक बयान में कहा।
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यह कुल मिलाकर एक अच्छा वर्ष रहा है पित्रैक उपचार - अगस्त में, किमरिया ल्यूकेमिया के इलाज के लिए अनुमोदित पहली जीन-थेरेपी दवा बन गई, जबकि यसकार्टा को अक्टूबर में लिम्फोमा के इलाज के लिए एफडीए की मंजूरी मिली।
गोटलिब ने कहा, "दशकों के शोध के परिणामस्वरूप इस वर्ष गंभीर और दुर्लभ बीमारियों वाले रोगियों के लिए तीन जीन थेरेपी को मंजूरी मिली है।" "मेरा मानना है कि जीन थेरेपी हमारी कई सबसे विनाशकारी और असाध्य बीमारियों के इलाज और शायद इलाज में मुख्य आधार बन जाएगी।"
जबकि जीन थेरेपी वास्तव में इनमें से कई बीमारियों का लंबे समय से प्रतीक्षित इलाज हो सकती है, ये उपचार कुछ गंभीर मूल्य टैग के साथ भी आ सकते हैं। जैसा कि एनपीआर ने उल्लेख किया है, पहले जीन थेरेपी उत्पाद की कीमत $475,000 है, और लक्सटर्न निर्माता स्पार्क थेरेप्यूटिक्स ने अभी तक यह खुलासा नहीं किया है कि यह कितना शुल्क लेगा। लेकिन अटकलों से पता चलता है कि इसकी लागत $1 मिलियन हो सकती है प्रति रोगी.
"मुझे लगता है कि कीमत बहुत ज़्यादा होगी - सामान्य अमेरिकी की वार्षिक मज़दूरी का 20 या 30 गुना," डॉ. पीटर मेमोरियल स्लोअन केटरिंग कैंसर सेंटर में स्वास्थ्य नीति और परिणाम केंद्र के निदेशक बाख ने बताया एनपीआर। “इस तरह की दुर्लभ स्थितियों के लिए, हमें खुद से यह सवाल पूछने की ज़रूरत है कि इन कंपनियों में निवेशकों को समाज से कितना धन हस्तांतरित किया जाना चाहिए। इस पर ध्यान दिए बिना हम निवेशकों को यह तय करने दे रहे हैं कि वे कितना ले सकते हैं।'
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