« De grands progrès ont été réalisés ces dernières années dans le développement d’approches de délivrance de gènes pour le traitement des maladies héréditaires cécitantes. » Dr Jean Bennett de l'Université de Pennsylvanie a déclaré à Digital Trends.
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Dans un projet de recherche, publié dans la revue Thérapie génique humaine, une équipe dirigée par Bennett a testé de nouvelles méthodes permettant d'administrer des gènes thérapeutiques directement dans l'œil. Ceux-ci comprenaient deux « vecteurs AAV », nommés AAV7m8 et AAV8BP2, qui ont été spécialement conçus pour cibler des types spécifiques de cellules rétiniennes. Les vecteurs AAV fonctionnent en transmettant des gènes corrigés et de petits acides nucléiques à des cellules individuelles, où ils peuvent se répliquer pour inverser l'évolution de maladies génétiques rares.
"En raison de la promesse de ces vecteurs [particuliers], nous avons effectué une analyse approfondie des propriétés de ces réactifs lorsqu'ils sont administrés à la rétine d'un gros animal", a poursuivi Bennett.
L’équipe a testé les thérapies sur des primates non humains, car seuls les primates possèdent les parties macula et fovéa de l’œil sur lesquelles les vecteurs sont conçus pour agir. Dans les deux cas, les vecteurs se sont avérés efficaces.
Ce travail fait partie d’un programme passionnant de médecine de précision lancé par la Perelman School of de l’Université de Pennsylvanie. Médecine plus tôt cette année — dédiée à accélérer les progrès dans les thérapies géniques et l'édition du génome pour résoudre une variété de problèmes médicaux conditions.
La prochaine étape avec cette recherche particulière? "Les nouveaux AAV qui ont été décrits seront testés pour leur sécurité et leur efficacité dans des maladies cécitantes en particulier, d'abord sur de grands modèles animaux et finalement dans des essais cliniques sur l'homme", a noté Bennett.
Nous garderons les yeux ouverts sur les développements futurs !
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