Ces dernières années, de nouveaux outils d’édition génétique ont été utilisés dans de nombreux domaines, depuis la modification génétique des plantes jusqu’aux augmenter les rendements des cultures à, de manière bien plus controversée, falsification génétique d'embryons humains. Une forme de thérapie génique pourrait-elle également être utile pour aider à traiter la dépendance à la cocaïne, une forme de dépendance qui se révèle très résistant aux approches alternatives, telles que le traitement médical conventionnel et psychothérapie? C’est ce que pensent les chercheurs de la célèbre clinique Mayo. en espérant prouver.
Ils cherchent à obtenir l'approbation des premières études chez l'homme portant sur une nouvelle thérapie génique innovante à dose unique. Leur approche implique la délivrance d'un gène codant pour une enzyme, appelée AAV8-hCocH, qui métabolise la cocaïne présente dans l'organisme en sous-produits inoffensifs. Afin de passer à cette prochaine étape de leur travail, ils doivent d’abord obtenir l’autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sous la forme d’une demande d’enregistrement d’un nouveau médicament expérimental.
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Les chercheurs ont déjà démontré la sécurité de leur approche chez la souris. Lors d'une expérience antérieure, ils ont montré une absence totale d'effets indésirables chez les souris ayant déjà été exposées à la cocaïne et chez celles qui ne l'avaient pas été.
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"Les souris ayant reçu une injection d'AAV8-hCocH et des injections quotidiennes régulières de cocaïne présentaient beaucoup moins de pathologies tissulaires que les souris injectées de cocaïne sans traitement vectoriel", ont écrit les chercheurs dans le rapport. résumé pour leur article décrivant le travail. « L’analyse de la biodistribution a montré que le vecteur était localisé presque exclusivement dans le foie. Ces résultats indiquent qu'un transfert de gène AAV8-hCocH dirigé vers le foie à une dose raisonnable est sûr, bien toléré et efficace. Ainsi, la thérapie par transfert de gènes apparaît comme une approche radicalement nouvelle pour traiter l’abus compulsif de cocaïne.
Ce n’est pas la première fois qu’un travail similaire est réalisé. En février 2017, des scientifiques de l’Université de la Colombie-Britannique ont génétiquement modifié une souris afin qu’elle soit incapable de devenir dépendante à la cocaïne. Cependant, l'un des chercheurs du projet a déclaré à Digital Trends que transférer ces travaux aux humains pour un éventuel traitement de la dépendance n’était pas simple. Au lieu de cela, ces travaux étaient davantage axés sur l’exploration du lien entre la consommation de drogues, la génétique et la biochimie.
Il reste encore beaucoup de recherches à faire dans ce domaine. Même si la FDA autorise les chercheurs de la Mayo Clinic à mener leurs essais sur l’homme, il faudra probablement attendre au moins quelques années avant que ce traitement puisse être déployé auprès du grand public. C’est néanmoins un pas en avant passionnant.
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