Plus précisément, Luxturna est un virus génétiquement modifié qui transporte un gène sain dans l’œil d’un patient. Les tests ont montré des « résultats spectaculaires », selon un Rapport NPR, les patients traités étant capables de voir beaucoup plus efficacement qu'avant. Par conséquent, bon nombre de ceux qui ont reçu le traitement Luxturna ont pu effectuer certaines tâches pour la première fois: les patients pouvaient lire, faire du sport, faire du vélo et sortir seuls grâce à leurs capacités considérablement améliorées. vision.
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« L’approbation d’aujourd’hui marque une autre première dans le domaine de la thérapie génique – à la fois dans la façon dont la thérapie fonctionne et dans l’extension de l’utilisation de la thérapie génique au-delà du traitement du cancer au traitement des maladies infectieuses. perte de vision – et cette étape renforce le potentiel de cette approche révolutionnaire dans le traitement d’un large éventail de maladies difficiles », a déclaré le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, dans un communiqué.
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Cela a été une bonne année dans son ensemble pour thérapie génique — en août, Kymriah est devenu le premier médicament de thérapie génique approuvé pour traiter la leucémie, tandis que Yescarta a reçu l'approbation de la FDA pour traiter le lymphome en octobre.
"Le point culminant de décennies de recherche a abouti cette année à trois approbations de thérapie génique pour des patients atteints de maladies graves et rares", a ajouté Gottlieb. «Je crois que la thérapie génique deviendra un pilier du traitement, et peut-être de la guérison, de bon nombre de nos maladies les plus dévastatrices et les plus incurables.»
Même si la thérapie génique pourrait en effet être un remède tant attendu à bon nombre de ces maladies, ces traitements pourraient également avoir un prix assez élevé. Comme l'a noté NPR, le premier produit de thérapie génique coûte la somme énorme de 475 000 $, et le fabricant de Luxturna, Spark Therapeutics, n'a pas encore révélé combien il facturerait. Mais les spéculations suggèrent que cela pourrait coûter 1 million de dollars. par patient.
"Je pense que le prix sera énorme – 20 ou 30 fois le salaire annuel de l'Américain moyen", a déclaré le Dr Peter. Bach, directeur du Center for Health Policy and Outcomes au Memorial Sloan Kettering Cancer Center, a déclaré RADIO NATIONALE PUBLIQUE. « Dans des situations rares comme celle-ci, la question que nous devons nous poser est de savoir exactement quelle quantité de richesse doit être transférée de la société aux investisseurs dans ces entreprises. Sans résoudre ce problème, nous laissons simplement les investisseurs décider combien ils peuvent prendre.
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